Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

La demande de règlement améliorée de thérapie génique se montre prometteur dans les souris avec la mucoviscidose

Une demande de règlement améliorée de thérapie génique peut corriger des souris avec la mucoviscidose (CF). Les cultures cellulaires des patients de CF, aussi, répondent bien à la demande de règlement. Tels sont les résultats d'une manière encourageante d'une étude présentée par le laboratoire pour la virologie moléculaire et la thérapie génique à KU Louvain, Belgique.

La mucoviscidose ou le mucoviscidosis est une affection génétique qui rend le mucus dans le fuselage épais et collant, dans lequel entraîne consécutivement encrasser, par exemple, les voies aériennes et le tractus gastro-intestinal. Les sympt40mes peuvent être traités, mais il n'y a aucun remède pour le trouble.

La mucoviscidose est provoquée par des mutations dans le gène CFTR. Ce gène contient l'indicatif de production pour une protéine cette des fonctionnements comme glissière par laquelle des ions de chlorure et écoulement d'eau hors des cellules. Dans les cellules des patients de CF, ces glissières de chlorure sont dysfonctionnelles ou même absentes, de sorte que le mucus épais commence à s'accumuler.

Il y a « quelques années, on a lancé un médicament neuf qui peut réparer le chlorure dysfonctionnel chemine », professeur Zeger Debyser explique. « Malheureusement, ce médicament fonctionne seulement dans une minorité de patients de CF. Quant au choc de la thérapie génique, les études précédentes ont proposé que la demande de règlement soit sûre, mais en grande partie inutile pour des patients de mucoviscidose. Cependant, car la thérapie génique a couronné de succès récent prouvé pour des troubles tels que l'hémophilie et la cécité congénitale, nous avons voulu réexaminer son potentiel pour la mucoviscidose ».

C'est pourquoi les auteurs importants Dragana Vidovi et Marianne Carlon ont examiné une demande de règlement améliorée de thérapie génique basée sur insérer le matériel génétique pour des glissières de chlorure -- codé par le gène CFTR -- dans le génome d'un vecteur viral recombiné d'AAV, qui est dérivé du virus relativement innocent d'AAV. Les chercheurs ont alors employé ce vecteur « passent » une copie saine du gène CFTR dans les cellules affectées.

Chez les souris avec la mucoviscidose et dans des cultures cellulaires d'intestin des patients de CF, cette approche a donné des résultats positifs. « Nous avons administré le rAAV aux souris par la voie de leurs voies aériennes. La plupart des souris de CF récupérées. Dans les cultures cellulaires patient-dérivées, le transport de chlorure et de liquide ont été remis ».

Il reste beaucoup de chemin à faire avant que la thérapie génique puisse être employée pour soigner des patients de mucoviscidose, Debyser explique : « Nous ne devons pas donner à des patients de CF le faux espoir. Développer une demande de règlement basée sur la thérapie génique prendra des années de travail. Pour une chose, notre étude n'a pas concerné les êtres humains réels, seulement des souris et des cultures cellulaires patient-dérivées. En outre, nous devons encore examiner combien de temps le traitement fonctionne. Les doses répétées pourraient être nécessaires. Mais la thérapie génique est clairement un candidat prometteur pour davantage de recherche vers un remède pour la mucoviscidose ».

Source:

KU Leuven