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Il trattamento migliore di terapia genica mostra la promessa in mouse con fibrosi cistica

Un trattamento migliore di terapia genica può fare maturare i mouse con fibrosi cistica (CF). Le colture cellulari dai pazienti dei CF, anche, reagiscono bene al trattamento. Quelli sono i risultati incoraggianti di uno studio presentato dal laboratorio per la virologia e la terapia genica molecolari a KU Lovanio, Belgio.

La fibrosi cistica o il mucoviscidosis è una malattia genetica che rende il muco nell'organismo spesso ed appiccicoso, in cui a loro volta causa l'ostruzione, per esempio, le gallerie di ventilazione ed il tratto gastrointestinale. I sintomi possono essere trattati, ma non c'è maturazione per il disordine.

La fibrosi cistica è causata dalle mutazioni nel gene di CFTR. Questo gene contiene il codice di produzione per una proteina quella funzioni come canale tramite cui ioni del cloruro e scorrimento dell'acqua dalle celle. Nelle celle dei pazienti dei CF, questi canali del cloruro sono disfunzionali o persino assenti, di modo che il muco spesso comincia accumularsi.

“Alcuni anni fa, una nuova droga è stata lanciata che può riparare il cloruro disfunzionale incanala„, il professor Zeger Debyser spiega. “Purtroppo, questa medicina funziona soltanto in una minoranza dei pazienti dei CF. Per quanto riguarda l'impatto di terapia genica, gli studi precedenti hanno suggerito che il trattamento fosse sicuro, ma in gran parte inefficace per i pazienti di fibrosi cistica. Tuttavia, poichè la terapia genica recentemente ha provato riuscito per i disordini quali emofilia e cecità congenita, abbiamo voluto riesaminare il suo potenziale per fibrosi cistica„.

Ecco perché gli autori principali Dragana Vidovi e Marianne Carlon hanno esaminato un trattamento migliore di terapia genica basato sull'inserimento del materiale genetico per i canali del cloruro -- codificato dal gene di CFTR -- nel genoma di un vettore virale recombinante di AAV, che è derivato dal virus relativamente innocente di AAV. I ricercatori poi hanno usato questo vettore “introducono di contrabbando„ una copia sana del gene di CFTR nelle celle commoventi.

Sia in mouse con fibrosi cistica che nelle colture cellulari dell'intestino dai pazienti dei CF, questo approccio ha dato i risultati positivi. “Abbiamo amministrato il rAAV ai mouse via le loro gallerie di ventilazione. La maggior parte dei mouse dei CF recuperati. Nelle colture cellulari paziente-derivate, il trasporto del liquido e del cloruro è stato riparato„.

C'è ancora parecchio da fare prima che la terapia genica possa essere usata per curare i pazienti di fibrosi cistica, Debyser chiarisce: “Non dobbiamo dare a pazienti dei CF la falsa speranza. Sviluppare un trattamento basato su terapia genica richiederà gli anni di lavoro. Per una cosa, il nostro studio non ha fatto partecipare gli esseri umani reali, solo mouse e colture cellulari paziente-derivate. Ancora, ancora dobbiamo esaminare quanto tempo la terapia funziona. Le dosi ripetute hanno potuto essere necessarie. Ma la terapia genica è chiaramente un candidato di promessa per ulteriore ricerca verso una maturazione per fibrosi cistica„.

Source:

KU Leuven