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O tratamento melhorado da terapia genética mostra a promessa nos ratos com fibrose cística

Um tratamento melhorado da terapia genética pode curar ratos com fibrose cística (CF). As culturas celulares dos pacientes dos CF, também, respondem bem ao tratamento. Aqueles são os resultados encorajadores de um estudo apresentado pelo laboratório para a virologia e a terapia genética moleculars em KU Lovaina, Bélgica.

A fibrose cística ou o mucoviscidosis são uma desordem genética que faça o muco no corpo grosso e pegajoso, em que cause por sua vez a obstrução, por exemplo, as vias aéreas e o aparelho gastrointestinal. Os sintomas podem ser tratados, mas não há nenhuma cura para a desordem.

A fibrose cística é causada por mutações no gene de CFTR. Este gene contem o código da produção para uma proteína essa funções como um canal através de que íons do cloreto e volume de água fora das pilhas. Nas pilhas de pacientes dos CF, estes canais do cloreto são disfuncionais ou mesmo ausentes, de modo que o muco grosso comece se acumular.

“Há alguns anos atrás, uma droga nova foi lançada que pudesse reparar o cloreto disfuncional canalizasse”, professor Zeger Debyser explicasse. “Infelizmente, esta medicina trabalha somente em uma minoria de pacientes dos CF. Quanto para ao impacto da terapia genética, os estudos precedentes sugeriram que o tratamento fosse seguro, mas pela maior parte ineficaz para pacientes da fibrose cística. Contudo, como a terapia genética tem provado recentemente bem sucedido para desordens tais como a hemofilia e a cegueira congenital, nós quisemos reexaminar seu potencial para a fibrose cística”.

É por isso os autores principais Dragana Vidovi e Marianne Carlon examinaram um tratamento melhorado da terapia genética baseado em introduzir o material genético para os canais do cloreto -- codificado pelo gene de CFTR -- no genoma de um vector viral de recombinação de AAV, que seja derivado do vírus relativamente inocente de AAV. Os pesquisadores usaram então este vector “contrabandeiam” uma cópia saudável do gene de CFTR nas pilhas afetadas.

Nos ratos com fibrose cística e em culturas celulares do intestino dos pacientes dos CF, esta aproximação rendeu resultados positivos. “Nós administramos o rAAV aos ratos através de suas vias aéreas. A maioria dos ratos dos CF recuperados. Nas culturas celulares paciente-derivadas, o transporte do cloreto e do líquido foi restaurado”.

Há ainda um uma grande distância a percorrer antes que a terapia genética possa ser usada para tratar pacientes da fibrose cística, Debyser esclarece: “Nós não devemos dar a pacientes dos CF a esperança falsa. Desenvolver um tratamento baseado na terapia genética tomará anos de trabalho. Por um lado, nosso estudo não envolveu seres humanos reais, simplesmente ratos e culturas celulares paciente-derivadas. Além disso, nós ainda temos que examinar quanto tempo a terapia trabalha. As doses repetidas puderam ser necessárias. Mas a terapia genética é claramente um candidato prometedor para uma pesquisa mais adicional para uma cura para a fibrose cística”.

Source:

KU Leuven