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El tratamiento perfeccionado de la terapia génica muestra promesa en ratones con fibrosis quística

Un tratamiento perfeccionado de la terapia génica puede curar ratones con fibrosis quística (CF). Los cultivos celulares de pacientes de los CF, responden también bien al tratamiento. Ésos son los resultados encouraging de un estudio presentado por el laboratorio para la virología y la terapia génica moleculares en KU Lovaina, Bélgica.

La fibrosis quística o el mucoviscidosis es un desorden genético que hace el moco en la carrocería grueso y pegajoso, en la cual a su vez causa la obstrucción, por ejemplo, las aerovías y el aparato gastrointestinal. Los síntomas pueden ser tratados, pero no hay vulcanización para el desorden.

La fibrosis quística es causada por mutaciones en el gen de CFTR. Este gen contiene la clave de la producción para una proteína esa las funciones como canal a través del cual los iones del cloruro y corriente fuera de las células. En las células de los pacientes de los CF, estos canales del cloruro están disfuncionales o aún ausentes, de modo que el moco grueso comience a acumularse.

“Hace unos años, una nueva droga fue lanzada que puede reparar el cloruro disfuncional canaliza”, profesor Zeger Debyser explica. “Lamentablemente, este remedio trabaja solamente en una minoría de pacientes de los CF. En cuanto al impacto de la terapia génica, los estudios anteriores sugirieron que el tratamiento sea seguro, pero en gran parte ineficaz para los pacientes de la fibrosis quística. Sin embargo, como la terapia génica ha probado recientemente acertado para los desordenes tales como hemofilia y ceguera congénita, quisimos reexaminar su potencial para la fibrosis quística”.

Por eso los autores importantes Dragana Vidovi y Marianne Carlon examinaron un tratamiento perfeccionado de la terapia génica basado en la inserción del material genético para los canales del cloruro -- cifrado por el gen de CFTR -- en el genoma de un vector viral recombinante de AAV, que se deriva del virus relativamente inocente de AAV. Los investigadores entonces utilizaron este vector “pasan de contrabando” una copia sana del gen de CFTR en las células afectadas.

En ratones con fibrosis quística y en cultivos celulares de la tripa de pacientes de los CF, esta aproximación rindió resultados positivos. “Administramos el rAAV a los ratones vía sus aerovías. La mayor parte de los ratones de los CF recuperados. En los cultivos celulares paciente-derivados, el transporte del cloruro y del líquido fue restablecido”.

Todavía hay mucho por hacer antes de que la terapia génica se pueda utilizar para tratar a pacientes de la fibrosis quística, Debyser clarifica: “No debemos dar a pacientes de los CF esperanza falsa. Desarrollar un tratamiento basado en terapia génica tardará años de trabajo. Para una cosa, nuestro estudio no implicó a seres humanos reales, sólo los ratones y los cultivos celulares paciente-derivados. Además, todavía tenemos que examinar cuánto tiempo la terapia trabaja. Las dosis relanzadas pudieron ser necesarias. Pero la terapia génica es sin obstrucción un candidato prometedor a la investigación adicional hacia una vulcanización para la fibrosis quística”.

Source:

KU Leuven