Les experts santé invitent des législateurs, régulateurs à fermer des échappatoires dans la Loi orpheline de médicament

Les subventions d'exploit d'entreprises pharmaceutiques et les allégements fiscaux n'ont jamais destiné pour des médicaments de « bombe de grosse calibre »

Les experts santé au médicament de Johns Hopkins invitent des législateurs et des régulateurs pour fermer des échappatoires dans l'acte orphelin de médicament qu'elles prétendent donnent à des entreprises pharmaceutiques des millions de dollars dans des subventions et des allégements fiscaux fortuits et mal placés et alimentent des coûts de montée en flèche de médicament.

Martin Makary, M.D., M/H. Crédit : Médicament de Johns Hopkins

Dans le commentaire le 19 novembre publié dans le tourillon américain de l'oncologie clinique, les auteurs arguent du fait que les sociétés pharmaceutiques exploitent des lacunes dans la loi en prétendant la nomination « orpheline » d'état-un censée pour encourager le développement des médicaments pour les maladies rares qui affectent moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis. Pourtant plusieurs de ces médicaments, les auteurs disent, finissent l'commercialisation pour autre, des conditions plus courantes, produisant des milliards dans les bénéfices.

« L'industrie a été jeu le système en découpant en tranches et en découpant des signes de sorte que les médicaments qualifient pour les avantages orphelins lucratifs d'état, » dit Martin Makary auteur, M.D., M/H., professeur de la chirurgie chez Johns Hopkins et un expert en matière important de qualité et de sécurité de santé. « Comme résultat, le support de financement destiné au médicament de maladie rare est détourné pour financer le développement des médicaments de bombe de grosse calibre. »

L'acte 1983 a été conçu pour encourager des entreprises pharmaceutiques à développer des demandes de règlement pour les soi-disant maladies orphelines qui seraient peu lucratives à cause du marché limité. Les auteurs précisent que la législation a accompli cette mission et a suscité le développement des traitements de sauvetage pour une constellation d'affections rares, y compris la mucoviscidose, les dystrophies musculaires et certains cancers pédiatriques.

Cependant, les auteurs disent, la loi a également invité l'abus.

En vertu de l'acte, les compagnies peuvent recevoir des subventions fédérales de contribuable de jusqu'à un demi-million de dollars par an pendant jusqu'à quatre années selon le médicament, de grands crédits d'impôt et renonciations des frais de dossier de vente qui peuvent coûter plus de $2 millions. De plus, Food and Drug Administration (FDA) peut accorder des compagnies à sept ans d'exclusivité de vente pour qu'un médicament orphelin s'assure qu'ils récupèrent les coûts de recherche et développement.

Makary dit que les compagnies exploitent la loi en indiquant au commencement seulement un signe unique pour l'usage d'un médicament - un assez étroit à qualifier pour les avantages « orphelins » de la maladie. Après l'approbation de FDA, cependant, quelques tels médicaments sont lancés et employés sur le marché hors de la marque bien plus grand, de ce fait tournant de grands bénéfices.

« C'est une pratique financièrement toxique qui est également non conformiste. Il est temps de s'assurer que nous le rendons également illégal, » dit le co-auteur Michael Daniel, un chargé de recherches d'étude au service de chirurgie chez Johns Hopkins. « La pratique gonfle des prix de médicament et les coûts sont transmis aux consommateurs sous forme de primes d'assurance-maladie plus élevées. »

Par exemple, les auteurs disent, le rituximab de médicament, a été initialement reconnu pour traiter le lymphome de non hodgkinien folliculaire de lymphocyte B, une maladie qui affecte environ 14.000 patients par année. Le médicament, cependant, est maintenant également employé pour traiter plusieurs autres types de cancer, refus d'organe après greffe du rein et maladies auto-immune, y compris l'arthrite rhumatoïde qui affecte 1,3 millions d'Américains. Rituximab, lancé sur le marché sous plusieurs noms commerciaux, est le numéro un vendant le médicament reconnu comme médicament orphelin, le best-seller du 12ème médicament sans précédent aux Etats-Unis et produit $3,7 milliards dans des ventes sur le marché intérieur en 2014.

En fait, sept des 10 médicaments de best-seller principaux aux Etats-Unis pour 2014 sont venus sur le marché avec une nomination « orpheline », les auteurs disent.

De 41 médicament reconnu par FDA en 2014, 18 ont eu des nominations orphelines d'état, les chercheurs disent, prévoyant cela en 2015, les médicaments orphelins produiront des ventes se montant à $107 milliards. Qu'on s'attend à ce que le numéro, ils ajoutent, atteigne $176 milliards d'ici 2020. La projection, Makary dit, représente un taux de croissance annuel de presque 11 pour cent, ou le double le taux de croissance du marché général de médicament délivré sur ordonnance. On s'attend à ce que les auteurs citent également l'apparence de caractéristiques cette d'ici 2020, les médicaments orphelins représentent 19 pour cent de ventes globales de médicament délivré sur ordonnance, à partir de 6 pour cent pendant l'an 2000.

Bien que les raisons de ce grondement en médicaments orphelins soient vraisemblablement multifactorielles, les auteurs concèdent, l'exploitation de l'acte orphelin de médicament est un catalyseur important derrière cette tendance, ils disent.

Puisque la nomination orpheline garantit une affaire de sept ans d'exclusivité pour lancer le médicament et la protège contre la concurrence générique, les prix à payer pour de tels médicaments montent en ballon souvent rapidement. Par exemple, l'imatinib de médicament, parce que la demande de règlement de la leucose myélogène chronique a initialement eu le prix indiqué à $30.000 par an en 2001. D'ici 2012, elle a coûté $92.000 par année. La nomination originelle du médicament était pour le CML seulement et soignerait 9.000 patients par année aux Etats-Unis. Par la suite le médicament était des six nominations orphelines complémentaires données pour différentes conditions, y compris des cancers gastriques et des troubles immunitaires.

Makary dit que la clause d'exclusivité garantit essentiellement un monopole commandité par le gouvernement hyperextended, le rendant à peine étonnant que le coût médian pour les médicaments orphelins est plus de $98.000 selon le patient par an, avec un coût médian juste plus de $5.000 selon le patient de par an pour le non-orphelin que l'état dope.

De façon générale, presque 15 pour cent de médicaments orphelins déjà approuvés ajoutent par la suite bien plus de maladies communes à leurs répertoires de demande de règlement.

Makary et équipe recommandent qu'une fois qu'un médicament dépasse les principes fondamentaux de l'acte - pour traiter moins de 200.000 personnes - il devrait plus ne recevoir le soutien gouvernemental ou l'exclusivité de vente. Ceci peut être réalisé, les auteurs disent, par des négociations d'évaluation, les clauses que l'exclusivité réduite de vente et la mise à niveau des impôts une fois un médicament devient une demande de règlement de bombe de grosse calibre pour des conditions non indiquées dans l'approbation originelle de FDA. De telles mesures s'assureraient que l'esprit de l'acte originel est suivi tout en continuant à fournir des incitations économiques critiques pour vraiment des maladies rares, les auteurs concluent.