Gli esperti in salubrità invitano i legislatori, regolatori a chiudere le scappatoie nella Legge del medicinale orfano

Le sovvenzioni e le riduzioni delle imposte di impresa delle compagnie farmaceutiche non hanno inteso mai per le medicine “del successone„

Gli esperti in salubrità alla medicina di Johns Hopkins stanno rivolgendo ai legislatori e regolatori chiudere le scappatoie nella Legge che del medicinale orfano reclamano milioni delle compagnie farmaceutiche di elasticità di dollari nelle sovvenzioni e nelle riduzioni delle imposte non intenzionali e malriposte e nei costi d'ascesa del farmaco del combustibile.

Martin Makary, M.D., M.P.H. Credito: Medicina di Johns Hopkins

In un 19 novembre pubblicato commento nel giornale americano dell'oncologia clinica, gli autori sostengono che le ditte farmaceutiche stanno sfruttando le lacune nella legge reclamando la designazione “orfana„ di stato-un destinata per incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare che pregiudicano meno che 200,000 persone negli Stati Uniti. Eppure molte di queste droghe, gli autori dicono, finiscono la commercializzazione per altra, circostanze più comuni, generanti miliardi negli utili.

“L'industria è stata gioco il sistema affettando e tagliando le indicazioni a cubetti in modo che le droghe si qualificassero per i vantaggi orfani lucrativi di stato,„ dice Martin Makary autore, M.D., M.P.H., professore di chirurgia a Johns Hopkins e un esperto prominente in qualità e nella sicurezza di sanità. “Di conseguenza, il supporto di finanziamento destinato alla medicina rara di malattia è deviato per costituire un fondo per lo sviluppo delle droghe del successone.„

L'atto 1983 è stato destinato per incoraggiare le compagnie farmaceutiche a sviluppare i trattamenti per le cosiddette malattie orfane che sarebbero non redditizie a causa del servizio limitato. Gli autori precisano che la legislazione ha compiuto quella missione ed ha scintillato lo sviluppo delle terapie di salvataggio per una costellazione dei disordini rari, compreso fibrosi cistica, dystrophies muscolari e determinati cancri pediatrici.

Tuttavia, gli autori dicono, la legge egualmente ha invitato l'abuso.

Ai sensi dell'atto, le società possono ricevere le sovvenzioni federali del contribuente di fino a mezzo milione dollari l'annualmente per fino a quattro anni per droga, grandi crediti fiscali e rinunce delle tasse di applicazione di vendita che possono costare più di $2 milioni. Inoltre, Food and Drug Administration (FDA) può accordare a società sette anni di esclusività di vendita affinchè un medicinale orfano assicuri che recuperino i costi di ricerca e sviluppo.

Makary dice che le società sfruttano la legge inizialmente quotando soltanto una singola indicazione per l'uso di una droga - uno stretto abbastanza da qualificarsi per i vantaggi “orfani„ di malattia. Dopo approvazione di FDA, tuttavia, alcune tali droghe sono commercializzate molto più largamente ed usate fuori dal contrassegno, così girando i grandi utili.

“Questa è una pratica finanziariamente tossica che è egualmente immorale. È tempo di assicurarsi che egualmente lo rendiamo illegale,„ dice il co-author Michael Daniel, un ricercatore di studio nel dipartimento di chirurgia a Johns Hopkins. “La pratica inflaziona i prezzi della droga ed i costi sono passati sopra ai consumatori sotto forma di più alti premi di assicurazione sanitaria.„

Per esempio, gli autori dicono, il rituximab della droga, originalmente è stato approvato per trattare il linfoma non-Hodgkin follicolare del linfocita B, una malattia che pregiudica circa 14.000 pazienti all'anno. La droga, tuttavia, ora egualmente è usata per trattare parecchi altri tipi di cancro, di rifiuto dell'organo dopo trapianto di rene e di malattie autoimmuni, compreso l'artrite reumatoide che pregiudica 1,3 milione Americani. Rituximab, di marketing nell'ambito di parecchie denominazioni commerciali, è il numero-un che vende il farmaco approvato come medicinale orfano, il dodicesimo best-seller assoluto della droga negli Stati Uniti e generato $3,7 miliardo nelle vendite nazionali nel 2014.

Infatti, sette delle 10 droghe di successo principali negli Stati Uniti per 2014 sono venuto sul servizio con una designazione “orfana„, gli autori dicono.

Di 41 droga approvato da FDA nel 2014, 18 hanno avuti designazioni orfane di stato, i ricercatori dicono, prevedendo quello nel 2015, i medicinali orfani genereranno le vendite che ammontano a $107 miliardo. Che il numero, essi aggiunge, si pensa che raggiunga $176 miliardo da ora al 2020. La proiezione, Makary dice, rappresenta un tasso di accrescimento annuale di quasi 11 per cento, o il doppio tasso di accrescimento del servizio globale del farmaco da vendere su ricetta medica. Gli autori egualmente citano da ora al 2020 la rappresentazione di dati quella, medicinali orfani si pensano che rappresentino 19 per cento delle vendite globali del farmaco da vendere su ricetta medica, da 6 per cento durante l'anno 2000.

Sebbene le ragioni per questa giraffa in medicinali orfani siano probabilmente multifattoriali, gli autori concedono, lo sfruttamento dell'atto del medicinale orfano è un catalizzatore importante dietro questa tendenza, dicono.

Poiché la designazione orfana garantisce un affare di sette anni dell'esclusività per commercializzare la droga e lo protegge da concorrenza generica, i prezzi da pagare per tali farmaci balloon spesso rapido. Per esempio, il imatinib della droga, dato che il trattamento della leucemia mieloide cronica originalmente è stato fissato il prezzo di a $30.000 all'anno nel 2001. Da ora al 2012, ha costato $92.000 all'anno. La designazione originale della droga era per CML soltanto e curerebbe 9.000 pazienti all'anno negli Stati Uniti. Successivamente la droga è stata data sei designazioni orfane supplementari per vari termini, compreso i cancri ed i disturbi immunitari gastrici.

Makary dice che la clausola di esclusività in pratica garantisce un monopolio sostenuto dal governo hyperextended, rendentegli che il costo mediano per i medicinali orfani è più di $98.000 appena sorprendenti per paziente all'anno, rispetto ad un costo mediano appena al disopra $5.000 per paziente di all'anno per l'non orfano lo stato droga.

In generale, quasi 15 per cento dei medicinali orfani già approvati successivamente aggiungono le malattie molto più comuni ai loro repertori del trattamento.

Makary ed il gruppo raccomandano che una volta che una droga supera i principi di base dell'atto - trattare meno che 200,000 persone - dovrebbero più non ricevere l'esclusività di vendita o dell'appoggio del governo. Ciò può essere raggiunta, gli autori dicono, con i negoziati di fissazione dei prezzi, clausole che hanno diminuito commercializzare l'esclusività ed il livellamento delle tasse un farmaco si trasforma in una volta in un trattamento del successone per le circostanze non quotate nell'approvazione originale di FDA. Tali misure assicurerebbero che lo spirito dell'atto originale fosse seguito mentre continua a fornire gli incentivi economici critici per le malattie vero rare, gli autori concludesse.