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Le médicament neuf a reconnu par la FDA pour la demande de règlement de la maladie de Von Willebrand

« VONVENDI [facteur Von Willebrand (recombiné)] », le médicament neuf de Baxalta a comporté, une compagnie biopharmaceutical globale récent tournée hors circuit de Baxter International, a été juste reconnu par les Etats-Unis Food and Drug Administration. C'est la première, et jusqu'ici seule, recombinée protéine pour la demande de règlement de la maladie de Von Willebrand, et offre ceux a affecté une option thérapeutique neuve pour la première fois pendant plus de 10 années.

VONVENDI associe à une substance brevetée par le centre maximum de Delbrück pour le médicament moléculaire (MDC) dans l'association de Helmholtz qui a résulté du travail de prof. Michael Bader et de M. Diego Walter. Les scientifiques ont vérifié les agents de sérotonine-modulation qui pourraient être employés pour la demande de règlement des troubles de coagulation, y compris le facteur Von Willebrand.

Il y a quelques années Ascenion Gmbh, l'associé de transfert de technologie de la MDC, a négocié un contrat d'autorisation entre la MDC et le Baxter qui ont donné à la compagnie des droits exclusifs d'employer le facteur recombiné pour la demande de règlement des troubles de coagulation. Dans l'échange, Baxter a décidé de payer les paiements échelonnés de MDC et les redevances. Au delà de la qualification du brevet de substance, la MDC n'était pas impliquée dans le développement du médicament.

« Suivant l'approbation du médicament contre le cancer Blincyto d'Amgen, c'est le deuxième produit basé sur des brevets de MDC pour atteindre le marché dans l'espace de quelques mois, » dit M. Christian Stein, Président d'Ascenion. « C'est un grand succès pour des patients mondiaux - et pour le transfert de technologie. » Les revenus de licence ont pu permettre à la MDC de commencer frayer un chemin davantage des projets de recherche.

Le directeur scientifique intérimaire De la MDC, le prof. M. Thomas Sommer, dit : « Le transfert de nos découvertes de recherche en matière de biologie moléculaire dans l'application a fait partie de notre mission depuis que la MDC a été fondée. Je suis plus ravi de voir deux médicaments atteindre le marché d'un espace si court de temps. Cette réussite souligne de nouveau la valeur de la recherche fondamentale. »

La maladie de Von Willebrand est le trouble de coagulation hérité le plus courant. Les mutations génétiques ont comme conséquence les changements du facteur Von Willebrand - une protéine requise dans les caillots sanguins - que résultat dans lui étant produit aux niveaux réduits, ou pas du tout. Le résultat est une tendance accrue de saigner qui, selon la gravité de la maladie, peut avoir comme conséquence la purge massive. Il affecte jusqu'à un dans chaque 100 personnes mondiales, bien que seulement environ dans un million de personnes souffrent la forme la plus sévère de la maladie.

Source:

Max Delbrück Center for Molecular Medicine in the Helmholtz Association