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A droga nova aprovou pelo FDA para o tratamento da doença de von Willebrand

“VONVENDI [factor de von Willebrand (de recombinação)]”, a droga nova de Baxalta incorporou, uma empresa biofarmaceutico global girada recentemente fora de Baxter International, foi aprovada apenas pelos Estados Unidos Food and Drug Administration. É a primeira, e até agora única, proteína de recombinação para o tratamento da doença de von Willebrand, e oferece aqueles afectou uma opção terapêutica nova pela primeira vez em mais de 10 anos.

VONVENDI relaciona-se a uma substância patenteada pelo centro máximo de Delbrück para a medicina molecular (CDM) na associação de Helmholtz que elevarou do trabalho do prof. Michael Bader e do Dr. Diego Walter. Os cientistas investigaram os agentes demodulação que poderiam ser usados para o tratamento de desordens do sangramento, incluindo o factor de von Willebrand.

Certos anos há Ascenion GmbH, sócio da transferência tecnológica do CDM, negociou um acorde de licença entre o CDM e o Baxter que deram à empresa direitos exclusivos de usar o factor de recombinação para o tratamento de desordens do sangramento. Na troca, Baxter concordou pagar os pagamentos e as taxas de licenciamento de marco miliário do CDM. Além de licenciar da patente da substância, o CDM não foi envolvido na revelação da droga.

“Seguindo a aprovação da droga de cancro Blincyto de Amgen, este é o segundo produto baseado em patentes do CDM para alcançar o mercado no espaço de alguns meses,” diz o Dr. Cristão Stein, CEO de Ascenion. “Este é um grande sucesso para pacientes no mundo inteiro - e para a transferência tecnológica.” Os rendimentos licenciando podiam permitir o CDM de iniciar mais a abertura de caminhos de projectos de investigação.

O director científico provisório Do CDM, prof. Dr. Thomas Sommer, diz: “Transferência de nossos resultados da pesquisa da biologia molecular na aplicação foi parte de nossa missão desde que o CDM foi fundado. Eu sou mais deleitado ver duas drogas alcançar o mercado de um espaço tão curto do tempo. Este sucesso sublinha mais uma vez o valor da investigação básica.”

A doença de Von Willebrand é mais a desordem de sangramento herdada terra comum. As mutações genéticas conduzem às mudanças no factor de von Willebrand - uma proteína exigida na coagulação de sangue - que resultado nele que está sendo produzido a níveis reduzidos, ou de forma alguma. O resultado é uma tendência aumentada sangrar que, segundo a severidade da doença, possa conduzir ao sangramento maciço. Afecta até um em cada 100 povos no mundo inteiro, embora somente calculado em um milhão de povos sofra o formulário o mais severo da doença.

Source:

Max Delbrück Center for Molecular Medicine in the Helmholtz Association