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La nueva droga aprobó por el FDA para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand

“VONVENDI [factor de von Willebrand (recombinante)]”, la nueva droga de Baxalta incorporó, una compañía biopharmaceutical global hecha girar recientemente lejos de Baxter International, acaba de ser aprobado por los Estados Unidos Food and Drug Administration. Es la primera, y hasta ahora única, recombinante proteína para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand, y ofrece ésos afectó a una nueva opción terapéutica por primera vez en más de 10 años.

VONVENDI se relaciona con una substancia patentada por el centro máximo de Delbrück para el remedio molecular (MDC) en la asociación de Helmholtz que se presentó del trabajo de profesor Michael Bader y del Dr. Diego Gualterio. Los científicos investigaron los agentes de serotonina-modulación que se podrían utilizar para el tratamiento de los desordenes de la extracción de aire, incluyendo el factor de von Willebrand.

Hace algunos años Ascenion GmbH, el socio de la transferencia de la tecnologías del MDC, negoció un acuerdo de licencia entre el MDC y el Baxter que dieron a compañía los derechos exclusivos a utilizar el factor recombinante para el tratamiento de los desordenes de la extracción de aire. En cantina, Baxter acordó pagar los pagos de piedra miliaria del MDC y los impuestos sobre patente. Más allá de la autorización de la patente de la substancia, el MDC no estuvo implicado en el revelado de la droga.

“Siguiendo la aprobación del medicamento para el cáncer Blincyto de Amgen, éste es el segundo producto basado en patentes del MDC para alcanzar el mercado dentro del espacio de algunos meses,” dice al Dr. Christian Stein, CEO de Ascenion. “Esto es un gran éxito para los pacientes por todo el mundo - y para la transferencia de tecnologías.” Los ingresos de autorización podían permitir al MDC iniciar más lejos la promoción de proyectos de investigación.

El director científico interino Del MDC, profesor el Dr. Thomas Sommer, dice: “La transferencia de nuestras conclusión de la investigación de la biología molecular en el uso ha sido parte de nuestra misión desde que el MDC fue fundado. Soy encantado ver dos drogas alcanzar el mercado en un espacio tan corto del tiempo. Este éxito subraya de nuevo el valor de la investigación básica.”

La enfermedad de Von Willebrand es más el desorden que sangra heredado campo común. Las mutaciones genéticas dan lugar a los cambios en el factor de von Willebrand - una proteína requerida en coagulación de la sangre - que resultado en él que es producido en los niveles reducidos, o en absoluto. El resultado es una tendencia creciente de sangrar que, dependiendo de severidad de la enfermedad, puede dar lugar a la extracción de aire masiva. Afecta a hasta uno en cada 100 personas por todo el mundo, aunque solamente estimado en un millón personas sufra la forma más severa de la enfermedad.

Source:

Max Delbrück Center for Molecular Medicine in the Helmholtz Association