Le médicament de leucémie a pu ralentir l'étape progressive de la dystrophie musculaire de Duchenne

Un médicament utilisé généralement pour traiter la leucémie montre le potentiel comme demande de règlement qui pourrait ralentir l'étape progressive de l'état d'atrophie musculaire, dystrophie musculaire de Duchenne.

La dystrophie musculaire de Duchenne affecte le plus couramment des garçons, avec environ 2.400 personnes au R-U affecté par la condition. Il n'y a actuel aucun remède et on ne s'attend pas à ce que la plupart des patients vivent à travers l'âge de 30.

Les chercheurs à l'université de Sheffield ont vérifié un dasatinib appelé de médicament, qui fonctionne à côté de bloquer certains signes chimiques qui stimulent la croissance des cellules cancéreuses. Ils ont trouvé que le même médicament coupera également les signes assimilés dans une protéine impliquée dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette protéine, dystroglycan appelé, a une pièce à jouer en mettant à jour le tissu musculaire sain.

L'équipe a vérifié le médicament dans les zebrafish multipliés pour transporter DMD et a enregistré une amélioration de 40 % en état des poissons. Ces poissons traités avec le dasatinib pouvaient nager davantage et pour plus longtemps que ceux à un groupe témoin. Il pourrait être celui en combinant le médicament avec d'autres demandes de règlement actuel en cours de développement, leur efficacité pourrait être encore autre amélioré. Les résultats sont publiés en Génétique Moléculaire Humaine de tourillon.

« Dasatinib a clairement la promesse comme demande de règlement pour DMD, » dit professeur Steve Winder, qui a abouti la recherche. « De notre compréhension comment les travaux de médicament nous croient de elle pourrait être efficace en ralentissant la détérioration de muscle, en prolongeant la capacité des patients de marcher et en protégeant également leur coeur et muscle respiratoire. Il y a le potentiel qui si le médicament étaient pris immédiatement sur le diagnostic, la progression de la maladie pourrait être spectaculaire réduit. »

Puisque le dasatinib est déjà libéré pour l'utilisation clinique, les chercheurs espèrent que le progrès pourra être accompli plus rapidement vers trialling le médicament chez l'homme comme demande de règlement pour DMD. Les expériences ont déjà commencé chez les souris, par des résultats prometteurs. D'autres médicaments qui fonctionnent d'une voie assimilée au dasatinib sont également à l'étude par l'équipe de professeur Winder's.

M. Marita Pohlschmidt, le directeur du R-U de dystrophie musculaire de la recherche, a dit :

« Ce sont des découvertes d'une manière encourageante au sujet d'une seule avenue neuve à traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. C'est un état complexe et nous sommes d'avis qu'il prenne une combinaison des traitements pour la traiter effectivement. L'approche de professeur Winder's a pu compléter des traitements potentiels avançant actuel par des tests cliniques, les rendant plus efficaces.

« À temps, nous espérons que son potentiel de traiter d'autres dystrophies musculaires sera également vérifié. Pour l'instant, nous attendons avec intérêt de voir les résultats davantage de recherche dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour supporter ces premiers résultats prometteurs. »

Source:

University of Sheffield