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La droga di leucemia ha potuto rallentare la progressione della distrofia muscolare di Duchenne

Una droga comunemente usata trattare la leucemia sta mostrando il potenziale come trattamento che potrebbe rallentare la progressione della circostanza dispreco, distrofia muscolare di Duchenne.

La distrofia muscolare di Duchenne pregiudica il più comunemente i ragazzi, con intorno a 2,400 persone nel Regno Unito influenzato dalla circostanza. Non c'è corrente maturazione e la maggior parte paziente non si pensa che viva dopo l'età di 30.

I ricercatori all'università di Sheffield hanno studiato una droga chiamata dasatinib, che funziona bloccando determinati segnali chimici che stimolano la crescita delle cellule tumorali. Hanno trovato che la stessa droga egualmente spengerà i segnali simili in una proteina implicata nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questa proteina, chiamata dystroglycan, ha una parte da giocare nel mantenimento del tessuto sano del muscolo.

Il gruppo ha provato la droga in zebrafish è cresciuto per portare DMD ed ha registrato un miglioramento di 40% nello stato del pesce. Quel il pesce trattato con dasatinib poteva nuotare più ulteriormente e per più lungamente di quelli in un gruppo di controllo. Potrebbe essere quello combinando la droga con altri trattamenti corrente in sviluppo, la loro efficacia potrebbe essere ancora ulteriore migliore. I risultati sono pubblicati nella genetica molecolare umana del giornale.

“Dasatinib ha chiaramente promessa come trattamento per DMD,„ dice il professor Steve Winder, che piombo la ricerca. “Dalla nostra comprensione come gli impianti della droga noi credono di potrebbe provenire efficace nel rallentamento del deterioramento del muscolo, nel prolungamento della capacità dei pazienti di camminare ed anche nella protezione il loro cuore e muscoli respiratori. C'è il potenziale che se la droga fosse catturata immediatamente sopra la diagnosi, la progressione di malattia potrebbe essere diminuito drammaticamente.„

Poiché il dasatinib già è rimosso per uso clinico, i ricercatori sperano che i progressi possano essere realizzati più rapidamente verso trialling la droga in esseri umani come trattamento per DMD. Gli esperimenti già hanno cominciato in mouse, con i risultati di promessa. Altre droghe che funzionano in un simile modo a dasatinib sono egualmente in esame dal gruppo del professor Winder.

Il Dott. Marita Pohlschmidt, il direttore di ricerca del Regno Unito di distrofia muscolare, ha detto:

“Questi sono risultati incoraggianti circa un nuovo viale unico a trattare la distrofia muscolare di Duchenne. È uno stato complesso e siamo della visualizzazione che catturerà una combinazione di terapie per trattarla efficacemente. L'approccio del professor Winder ha potuto complementare le terapie potenziali corrente che avanzano con i test clinici, rendente li più efficaci.

“A tempo, speriamo che il suo potenziale di trattare altri dystrophies muscolari egualmente sia studiato. Per ora, stiamo aspettando con impazienza di vedere i risultati di ulteriore ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne per supportare questi risultati di promessa iniziali.„

Source:

University of Sheffield