A droga da leucemia podia retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne

Uma droga de uso geral para tratar a leucemia está mostrando o potencial como um tratamento que poderia retardar a progressão da circunstância dedesperdício, distrofia muscular de Duchenne.

A distrofia muscular de Duchenne afecta o mais geralmente meninos, com os ao redor 2.400 povos no Reino Unido afetado pela circunstância. Não há actualmente nenhuma cura e a maioria de pacientes não são esperados viver após a idade de 30.

Os pesquisadores na universidade de Sheffield investigaram uma droga chamada o dasatinib, que trabalha obstruindo determinados sinais químicos que estimulam o crescimento das células cancerosas. Encontraram que a mesma droga igualmente desligará sinais similares em uma proteína implicada na distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta proteína, chamada dystroglycan, tem uma peça a jogar em manter o tecido saudável do músculo.

A equipe testou a droga nos zebrafish produzidos para levar DMD e gravou uma melhoria de 40% na condição dos peixes. Aqueles peixes tratados com o dasatinib podiam nadar mais e para mais por muito tempo do que aqueles em um grupo de controle. Poderia ser aquele combinando a droga com outros tratamentos actualmente em desenvolvimento, sua eficácia poderia ser mesmo mais adicional melhorado. Os resultados são publicados na genética molecular humana do jornal.

“Dasatinib tem claramente a promessa como um tratamento para DMD,” diz o professor Steve Dobadoura, que conduziu a pesquisa. “De nossa compreensão como os trabalhos da droga nós acreditam dela poderia ser eficaz em retardar a deterioração do músculo, em prolongar a capacidade dos pacientes para andar e igualmente em proteger seus coração e músculos respiratórios. Há o potencial que se a droga foi tomada imediatamente em cima do diagnóstico, a progressão da doença poderia dramàtica ser reduzido.”

Porque o dasatinib é cancelado já para o uso clínico, os pesquisadores esperam que o progresso pode ser feito mais rapidamente para trialling a droga nos seres humanos como um tratamento para DMD. As experiências têm começado já nos ratos, com os resultados prometedores. Outras drogas que trabalham em uma maneira similar ao dasatinib estão igualmente sob a investigação pela equipe do professor Dobadoura.

O Dr. Marita Pohlschmidt, o director de investigação do Reino Unido da distrofia muscular, disse:

“Estes são resultados encorajadores sobre uma avenida nova original a tratar a distrofia muscular de Duchenne. É uma condição complexa e nós somos da vista que tomará uma combinação de terapias para a tratar eficazmente. A aproximação do professor Dobadoura podia complementar as terapias potenciais que avançam actualmente com os ensaios clínicos, fazendo os mais eficazes.

“A tempo, nós esperamos que seu potencial tratar outros dystrophies musculares estará investigado igualmente. Por agora, nós estamos olhando para a frente a ver os resultados de uma pesquisa mais adicional na distrofia muscular de Duchenne para apoiar estes resultados prometedores adiantados.”

Source:

University of Sheffield