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La droga de la leucemia podía reducir la progresión de la distrofia muscular de Duchenne

Una droga de uso general tratar leucemia está mostrando el potencial como tratamiento que podría reducir la progresión de la condición músculo-que perdía, distrofia muscular de Duchenne.

La distrofia muscular de Duchenne afecta lo más común posible a muchachos, con alrededor 2.400 personas en el Reino Unido afectado por la condición. No hay actualmente vulcanización y no se prevee que a la mayoría de los pacientes vivan más allá de la edad de 30.

Los investigadores en la universidad de Sheffield investigaron una droga llamada el dasatinib, que trabaja cegando ciertas señales químicas que estimulen el incremento de células cancerosas. Encontraron que la misma droga también apagará señales similares en una proteína implicada en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta proteína, llamada dystroglycan, tiene una pieza a jugar en mantener el tejido sano del músculo.

Las personas probaron la droga en los zebrafish criados para llevar DMD y registraron una mejoría del 40% en la condición de los pescados. Esos pescados tratados con el dasatinib podían nadar más lejos y para más de largo que ésos en un grupo de mando. Podría ser ése combinando la droga con otros tratamientos actualmente en fase de desarrollo, su eficacia podría ser incluso más futuro perfeccionado. Los resultados se publican en la genética molecular humana del gorrón.

“Dasatinib tiene sin obstrucción promesa como tratamiento para DMD,” dice a profesor Steve Winder, que llevó la investigación. “De nuestra comprensión cómo los trabajos de la droga nosotros creen de ella podría ser efectivo en la reducción del deterioro del músculo, prolongar la capacidad de los pacientes de recorrer y también la protección de su corazón y músculos respiratorios. Hay el potencial que si la droga fue tomada inmediatamente sobre diagnosis, la progresión de la enfermedad se podría reducir dramáticamente.”

Porque el dasatinib se autoriza ya para el uso clínico, los investigadores esperan que el progreso se pueda hacer más rápidamente hacia trialling la droga en seres humanos como tratamiento para DMD. Los experimentos han comenzado ya en ratones, con resultados prometedores. Otras drogas que trabajan de una manera similar al dasatinib están también bajo investigación de las personas de profesor Winder's.

El Dr. Marita Pohlschmidt, el director de investigación de Reino Unido de la distrofia muscular, dijo:

“Éstas son conclusión encouraging sobre una nueva avenida única a tratar la distrofia muscular de Duchenne. Es una condición compleja y somos de la opinión que tomará una combinación de terapias para tratarla efectivo. La aproximación de profesor Winder's podía complementar las terapias potenciales avance actualmente con las juicios clínicas, haciéndolas más efectivas.

“A tiempo, esperamos que su potencial de tratar otros dystrophies musculares también sea investigado. Por ahora, estamos observando adelante a ver los resultados de la investigación adicional en la distrofia muscular de Duchenne para soportar estos resultados prometedores tempranos.”

Source:

University of Sheffield