Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Gli scienziati sviluppano il trattamento potenziale per impedire la cardiomiopatia ipertrofica

Più di 15 anni fa, David Warshaw, il Ph.D. ed i colleghe ha scoperto che la disfunzione precisa di una proteina specifica nel cuore quello piombo a cardiomiopatia ipertrofica, un colpevole comune nei casi di morte improvvisa in giovani atleti.

Ora, un gruppo degli scienziati ha usato alcuni dei risultati più iniziali di Warshaw per sviluppare un trattamento possibile per impedire la cardiomiopatia ipertrofica (HCM), che una malattia ereditata che può indurre il cuore a ispessirsi e smettere di pompare il sangue efficacemente, piombo all'infarto. Warshaw, professore e presidenza della fisiologia e della biofisica molecolari all'università di istituto universitario del Vermont (UVM) di medicina, ha scritto circa il significato di questa terapia potenziale per una colonna “di prospettive„ nell'emissione del 5 febbraio 2016 della scienza del giornale.

“Questo può offrire un approccio generalizzato a risolvere la cardiomiopatia ipertrofica,„ dice Warshaw, che è egualmente un ricercatore nell'istituto di ricerca cardiovascolare del Vermont a UVM. “Penso che estremamente stia promettendo.„

HCM può derivare dalle mutazioni differenti di molte proteine nel cuore. Una di quelle proteine, miosina, funge da motore molecolare minuscolo in ogni cella di muscolo del cuore. Tira e rilascia una proteina del tipo di corda, actina, per fare il muscolo di cuore contrarrsi e rilassarsi come pompa il sangue.

Una mutazione di miosina può “alterare la capacità generatrice di forza motrice del motore„ e fare funzionare il cuore impropriamente, che a sua volta induce il cuore ad ingrandire, Warshaw dice.

Per molti anni, gli scienziati hanno supposto che la mutazione ha indotto la miosina a perdere la sua potenza automobilistica, gettante fuori dall'intero motore del cuore. Ma in uno studio Warshaw ha pubblicato nel 2000 nella ricerca di circolazione, lui ed i colleghi hanno trovato che il problema non era potenza diminuita nella miosina; era troppa potenza con questa mutazione.

“Dall'analogia, collocante il motore di un Indy che la macchina da corsa (cioè, miosina mutante) in un telaio dell'automobile di riserva (cioè, la matrice del tessuto connettivo del cuore) potrebbe piombo allo sforzo interno ed al danno strutturale,„ Warshaw scrive in suo articolo “di prospettive„. “Per il cuore, questo ammonta ad indurre lo scompiglio cardiaco delle cellule di muscolo e di fibrosi che è caratteristico dei pazienti di HCM.„

Il gruppo degli scienziati che hanno trovato che un modo affrontare questo problema - che riferiscono nell'emissione del 5 febbraio 2016 di scienza - provenga dalla facoltà di medicina di Harvard, dalla scuola di medicina di Stanford University, dall'università di colorado e da MyoKardia Inc. a San Francisco, una società di biotecnologia formata per sviluppare tali trattamenti.

Facendo uso dei mouse è cresciuto con la mutazione, il gruppo ha provato un piccolo inibitore della molecola che compone indietro la produzione di energia del motore della miosina ad un livello più normale. I mouse hanno diventato la droga che contiene la molecola fin da otto settimane vecchia ed ha impedito stupefacente il HCM l'affioramento, secondo lo studio.

“Quando hanno dato la droga ad un giovane mouse con la mutazione, il cuore del mouse sviluppato normalmente,„ Warshaw dice.

Poiché HCM funziona in famiglie, un infante che verifica il positivo a mutazione genetica potrebbe ricevere il trattamento e evita la malattia, Warshaw dice. Lo sviluppo di una droga umana, tuttavia, richiederebbe il test molto più esteso e molte domande restanti da rispondere, dice.

Ciò nonostante, Warshaw vede il grande potenziale. Negli studi precedenti, ha trovato che le mutazioni ad altre proteine del cuore egualmente provocano la generazione aumentata di potenza muscolare del cuore, a loro volta piombo a HCM. La stessa molecola, dice, potrebbe ancora essere usata sul motore della miosina per compensare e bloccare così la malattia in quei casi pure.

Source:

University of Vermont