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Os cientistas desenvolvem o tratamento potencial para impedir a cardiomiopatia hypertrophic

Mais de 15 anos há, David Warshaw, Ph.D., e colegas de trabalho descobriu que o mau funcionamento preciso de uma proteína específica no coração que isso conduz à cardiomiopatia hypertrophic, um culpado comum nos casos da morte súbita em atletas novos.

Agora, uma equipe dos cientistas usou alguns dos resultados mais adiantados de Warshaw para desenvolver um tratamento possível para impedir a cardiomiopatia hypertrophic (HCM), uma doença herdada que pudesse fazer com que o coração engrosse e pare de bombear o sangue eficazmente, conduzindo à parada cardíaca. Warshaw, professor e cadeira da fisiologia e da biofísica moleculars na universidade da faculdade de Vermont (UVM) da medicina, escreveu sobre o significado desta terapia potencial para uma coluna das “perspectivas” na introdução do 5 de fevereiro de 2016 da ciência do jornal.

“Isto pode oferecer uma aproximação generalizada a resolver a cardiomiopatia hypertrophic,” diz Warshaw, que é igualmente um investigador no instituto de investigação cardiovascular de Vermont em UVM. “Eu penso que é extremamente prometedor.”

HCM pode resultar das mutações diferentes de muitas proteínas no coração. Uma daquelas proteínas, myosin, actua como um motor molecular minúsculo em cada pilha de músculo do coração. Puxa e libera-se na corda-como a proteína, actínio, a fim fazer o músculo de coração contratar e relaxar como ele bombeia o sangue.

Uma mutação do myosin pode “alterar a capacidade degeração do motor” e para fazer o coração trabalhar impropriamente, que faz com por sua vez que o coração amplie, Warshaw diz.

Por muitos anos, os cientistas supor que a mutação fez com que o myosin perdesse sua potência viajando de automóvel, jogando fora do motor inteiro do coração. Mas em um estudo Warshaw publicou em 2000 na pesquisa da circulação, ele e os colegas encontraram que o problema não era potência diminuída no myosin; era demasiada potência com esta mutação.

“Pela analogia, colocando o motor de um Indy que o carro de corridas (isto é, myosin do mutante) em um chassi do stock car (isto é, a matriz do tecido conjuntivo do coração) poderia conduzir ao esforço interno e a dano estrutural,” Warshaw escreve em seu artigo das “perspectivas”. “Para o coração, este atinge a indução da desordem cardíaca da pilha da fibrose e de músculo que é característica de pacientes de HCM.”

A equipe dos cientistas que encontraram que uma maneira de endereçar este problema - que relata na introdução do 5 de fevereiro de 2016 da ciência - seja da Faculdade de Medicina de Harvard, da Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford, da Universidade do Colorado, e do MyoKardia Inc. em San Francisco, uma empresa de biotecnologia formada para desenvolver tais tratamentos.

Usando os ratos produzidos com a mutação, a equipe testou um inibidor pequeno da molécula que discasse para trás a produção da electricidade do motor do myosin a um nível mais normal. Os ratos obtiveram a droga que contem a molécula a partir de oito semanas velha, e surpreendente impediu o HCM da superfície, de acordo com o estudo.

“Quando deram a droga a um rato novo com a mutação, o coração do rato desenvolvido normalmente,” Warshaw diz.

Porque HCM é executado nas famílias, um infante que teste o positivo para a mutação genética poderia receber o tratamento e dete a doença, Warshaw diz. A revelação de uma droga humana, contudo, exigiria um teste muito mais extensivo e muitas perguntas restantes a ser respondidas, diz.

Todavia, Warshaw vê o grande potencial. Em estudos precedentes, encontrou que as mutações a outras proteínas do coração igualmente conduzem à produção de electricidade aumentada do músculo de coração, por sua vez conduzindo a HCM. A mesma molécula, diz, poderia ainda ser usado no motor do myosin para compensar nos casos e obstruir assim a doença também.

Source:

University of Vermont