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La santé d'Uc San Diego participe à l'étude clinique au niveau national sur la thérapie génique de l'hémophilie B

Le centre de demande de règlement d'hémophilie et de thrombose à la santé d'Uc San Diego a joint un test clinique au niveau national vérifiant une thérapie génique potentielle qui peut un jour fournir à une meilleure et durable demande de règlement pour des gens l'hémophilie B.

L'essai préliminaire de la phase I/II est parrainé par Baxalta a comporté et évaluera la sécurité et le niveau de dose optimal d'une demande de règlement d'investigation de thérapie génique du facteur de caillots sanguins IX. Le médicament, BAX 335, est conçu pour permettre foie d'un patient de l'hémophilie B à propre de réaliser l'activité stable du facteur IX sur une période étendue suivant une dose unique.

L'hémophilie est un trouble de coagulation potentiellement potentiellement mortel provoqué par un manque de protéines de coagulation. L'hémophilie vient dans deux types primaires. Dans l'hémophilie A, le type plus courant, les gens manquent du facteur de coagulation VIII, et dans l'hémophilie B, le facteur de coagulation IX est déficient.

La « santé d'Uc San Diego est excitée pour participer à vérifier cette approche thérapeutique neuve dans les patients souffrant de l'hémophilie, » a dit Annette von Drygalski, DM, PharmD, associe le professeur de médecine clinique à l'École de Médecine d'Uc San Diego, et au directeur du centre de demande de règlement d'hémophilie et de thrombose. « Notre centre est consacré à améliorer les durées des patients présentant les deux formes de la maladie. »

La santé d'Uc San Diego sert actuel 150 patients adultes d'hémophilie. Encore 250 enfants avec l'hémophilie sont traités à l'hôpital pour enfants de Rady - San Diego. Des 400.000 personnes environ mondiales ont l'hémophilie, une affection génétique qui des attaques presque exclusivement dans les mâles. Patients présentant cette maladie qui ont un saignement excessif d'expérience de coupure ou de blessures. Tandis que saigner des coupures externes peut généralement être réglé avec des compresses, l'édition plus grande pour des souffrants d'hémophilie est hémorragie interne spontanée.

Le centre a un participant impliqué dans l'essai, qui est également leur patient plus âgé.

« Ces patients remarquent subit et l'hémorragie interne inexpliquée qui peut durer pendant des jours à moins que réglé avec des préparations de facteur de coagulation, » a dit von Drygalski. Celles-ci « saigne, » pendant qu'elles sont connues, se produisent principalement dans les genoux, les chevilles et les coudes et peuvent endommager le gonflement, la douleur et extrêmes des joints et des organes internes. Plus mauvais encore, tel saigne peut frapper le cerveau et mener à la mort précoce.

« Notre participant approche 70 et est sur des béquilles avec la maladie commune sévèrement débilitante des purges multiples, » a dit von Drygalski. « Il sait qu'il peut personnellement ne pas tirer bénéfice de l'essai mais veut contribuer à la science et rendre la durée meilleure pour que la jeune génération suive. »

Avec les avances de demande de règlement, qui comprennent plusieurs infusions hebdomadaires des concentrés plasma-dérivés ou recombinés de facteur de coagulation, la plupart des souffrants d'hémophilie peuvent maintenant vivre des durées de vie normale avec moins de douleur et de dégâts orthopédiques. Néanmoins, von Drygalski a dit que beaucoup de souffrants peuvent avoir des limitations pendant qu'ils vieillissent. « Les infusions en règlent, mais pas toute leur purge, » il a expliqué. « Pour elles vieillissent, elles peuvent avoir la maladie commune sévère, la marche douloureuse ou l'amplitude des mouvements nuie. »

« Quand j'étais un enfant pendant les années 1940, nous n'avons eu aucun médicament pour l'hémophilie, » a dit Gary O., participant de test clinique. « Mes parents ont utilisé la pression et les vessies de glace froides de réduire à un minimum le traumatisme, » il a dit, se rapportant au gonflement et douleur de la purge qui pourrait durer pendant plusieurs jours. « Pendant mes premières années, j'étais des 30 à 40 pour cent alité du temps avec un certain genre de problème d'hémophilie. »

Gary a indiqué des choses améliorées au cours des années pendant que la connaissance de la maladie se développait et les médicaments devenaient procurables. Il est parvenu à s'occuper de l'université et est devenu un conseiller en informatique. Il a également survécu le début des années 1980, quand environ la moitié les souffrants de l'hémophilie du pays sont devenus infectés avec le VIH par des produits de sang contaminé, et les milliers sont morts. Par lui tout, Gary a mis à jour sa santé au meilleur de sa capacité et est heureux de participer à l'essai.

Source:

University of California, San Diego Health Sciences