Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

La salubrità di Uc San Diego partecipa allo studio clinico nazionale su terapia genica di emofilia B

Il centro del trattamento di trombosi e di emofilia a salubrità di Uc San Diego ha unito un test clinico nazionale che verifica una terapia genica potenziale che può l'un giorno fornire un migliore e trattamento duraturo per la gente emofilia B.

La prova del aperto contrassegno di fase I/II è patrocinata da Baxalta ha compreso e valuterà la sicurezza ed il livello di dose ottimale di un trattamento d'investigazione di terapia genica di fattore di coagulazione di sangue IX. La droga, BAX 335, è destinata per permettere al proprio fegato di un paziente di emofilia B di raggiungere l'attività stabile di fattore IX su un periodo esteso che segue un d'una sola dose.

L'emofilia è un disordine potenzialmente pericoloso di spurgo causato da una mancanza di proteine di coagulazione. L'emofilia viene in due tipi primari. Nell'emofilia A, il tipo più comune, la gente manca del fattore di coagulazione VIII e nell'emofilia B, il fattore di coagulazione IX è carente.

“La salubrità di Uc San Diego è eccitata per partecipare a verificare questo nuovo approccio terapeutico in pazienti che soffrono dall'emofilia,„ ha detto Annette von Drygalski, il MD, PharmD, associano professore di medicina clinico alla scuola di medicina di Uc San Diego ed a Direttore del centro del trattamento di trombosi e di emofilia. “Il nostro centro è dedicato a migliorare le vite dei pazienti con entrambi i moduli della malattia.„

La salubrità di Uc San Diego corrente servisce 150 pazienti adulti di emofilia. Altri 250 bambini con emofilia sono curati all'ospedale pediatrico di Rady - San Diego. 400,000 persone stimate universalmente hanno emofilia, una malattia genetica che colpi quasi esclusivamente in maschi. Pazienti con questa malattia che hanno spurgo di esperienza di lesione o del taglio un eccessivo. Mentre sanguinare dai tagli esterni può essere gestita generalmente con le compresse, la più grande emissione per le vittime di emofilia è emorragia interna spontanea.

Il centro ha un partecipante addetto alla prova, che è egualmente il loro paziente più anziano.

“Questi pazienti sperimentano improvviso e emorragia interna non spiegata che può durare i giorni a meno che gestito con i preparati di fattore di coagulazione,„ ha detto von Drygalski. Queste “immagini al vivo,„ mentre sono conosciute, si presentano pricipalmente nelle ginocchia, nelle caviglie e nei gomiti e possono danneggiare il gonfiamento, il dolore ed estremi le giunzioni e gli organi interni. Peggio ancora, tali immagini al vivo possono direzione il cervello e piombo a morte prematura.

“Il nostro partecipante sta avvicinandosi a 70 ed è sulle grucce con la malattia unita severamente debilitante dagli spurghi multipli,„ ha detto von Drygalski. “Sa che non può trarre giovamento personalmente dalla prova ma vuole contribuire a scienza e rendere la vita migliore affinchè la giovane generazione segua.„

Con gli avanzamenti del trattamento, che comprendono parecchie infusioni settimanali dei concentrati plasma-derivati o recombinanti di fattore di coagulazione, la maggior parte delle vittime di emofilia possono ora vivere portate di vita normale con meno dolore e danno ortopedico. Nondimeno, von Drygalski ha detto che molte vittime possono presentare le limitazioni mentre invecchiano. “Le infusioni gestiscono alcuno, ma non tutto il loro spurgo,„ ha spiegato. “Per ottengono più vecchie, essi possono avere la malattia unita severa, la camminata dolorosa o intervallo alterato di moto.„

“Quando ero un bambino negli anni 40, non abbiamo avuti medicina per emofilia,„ ha detto Gary il O., partecipante di test clinico. “I miei genitori hanno utilizzato la pressione ed i pack freddi minimizzare il trauma,„ ha detto, riferendosi al gonfiamento e dolore da spurgo che potrebbe durare parecchi giorni. “Durante i miei primi anni, ero 30 - 40 per cento costretto a letto del tempo con un certo genere di problema di emofilia.„

Gary ha detto le cose migliori nel corso degli anni mentre la conoscenza della malattia si è sviluppata ed i farmaci sono diventato disponibili. È riuscito ad assistere all'istituto universitario ed è diventato un consulente informatico. Egualmente ha sopravvissuto all'inizio degli anni 80, quando circa la metà le vittime dell'emofilia della nazione sono stato infettate con il HIV attraverso i prodotti contaminati di sangue e migliaia sono morto. Attraverso tutta, Gary ha mantenuto la sua salubrità al meglio della sua abilità ed è felice di partecipare alla prova.

Source:

University of California, San Diego Health Sciences