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A saúde de Uc San Diego participa no estudo clínico de âmbito nacional na terapia genética da hemofilia B

O centro do tratamento da hemofilia e da trombose na saúde de Uc San Diego juntou-se a um ensaio clínico de âmbito nacional que testa uma terapia genética potencial que pudesse um dia fornecer um tratamento melhor e duradouro para povos a hemofilia B.

A experimentação da aberto-etiqueta da fase I/II é patrocinada por Baxalta incorporou e avaliará a segurança e o nível de dose óptimo de um tratamento de investigação da terapia genética do factor de coagulação IX do sangue. A droga, BAX 335, é projectada permitir próprio fígado de um paciente da hemofilia B de conseguir a actividade estável do factor IX durante um período prolongado que segue uma única dose.

A hemofilia é uma desordem potencial risco de vida do sangramento causada por uma falta de proteínas de coagulação. A hemofilia vem em dois tipos preliminares. Na hemofilia A, o tipo mais comum, pessoa falta o factor de coagulação VIII, e na hemofilia B, o factor de coagulação IX é deficiente.

De “a saúde Uc San Diego é entusiasmado participar em testar esta aproximação terapêutica nova nos pacientes que sofrem da hemofilia,” disse Annette von Drygalski, DM, PharmD, associam o professor de medicina clínico na Faculdade de Medicina de Uc San Diego, e no director do centro do tratamento da hemofilia e da trombose. “Nosso centro é dedicado a melhorar as vidas dos pacientes com ambos os formulários da doença.”

A saúde de Uc San Diego serve actualmente 150 pacientes adultos da hemofilia. Outras 250 crianças com hemofilia são tratadas no hospital de crianças de Rady - San Diego. Uns 400.000 povos calculado no mundo inteiro estão com a hemofilia, uma desordem genética que greves quase exclusivamente nos homens. Pacientes com esta doença que têm um sangramento excessivo da experiência do corte ou do ferimento. Quando sangrar dos cortes externos puder geralmente ser controlado com compressas, a edição mais grande para sofredores da hemofilia é sangramento interno espontâneo.

O centro tem um participante envolvido na experimentação, que é igualmente seu paciente mais idoso.

“Estes pacientes experimentam repentino e o sangramento interno inexplicado que pode para durar por dias a menos que controlado com preparações do factor de coagulação,” disse von Drygalski. Estes “sangram,” como são sabidas, ocorrem principalmente nos joelhos, nos tornozelos e nos cotovelos e podem causar o inchamento, a dor e dano extremos às junções e aos órgãos internos. Mais ruim ainda, tal sangra pode golpear o cérebro e conduzi-lo à morte adiantada.

“Nosso participante está aproximando 70 e está em muletas com doença comum severamente debilitante dos sangramentos múltiplos,” disse von Drygalski. “Sabe que não pode pessoal tirar proveito da experimentação mas quer contribuir à ciência e fazer a vida melhor para que a geração nova siga.”

Com avanços do tratamento, que incluem diversas infusões semanais de concentrados plasma-derivados ou de recombinação do factor de coagulação, a maioria de sofredores da hemofilia podem agora viver esperanças de vida normais com menos dor e dano ortopédico. Contudo, von Drygalski disse que muitos sofredores podem ter limitações enquanto envelhecem. “As infusões controlam algum, mas não todo seu sangramento,” explicou. “De modo a obtêm mais velhos, elas podem ter a doença comum severa, o passeio doloroso ou a escala danificada do movimento.”

“Quando eu era uma criança nos anos 40, nós não tivemos nenhuma medicina para a hemofilia,” disse Gary O., participante do ensaio clínico. “Meus pais usaram a pressão e blocos de gelo frios minimizar o traumatismo,” disse, referindo o inchamento e a dor do sangramento que poderia durar por vários dias. “Em meus primeiros anos, eu era 30 a 40 por cento acamado do tempo com algum tipo do problema da hemofilia.”

Gary disse as coisas melhoradas ao longo dos anos enquanto o conhecimento da doença cresceu e as medicamentações se tornaram disponíveis. Controlou atender à faculdade e transformou-se um consultante de computador. Igualmente sobreviveu ao princípio dos anos 80, quando sobre a metade os sofredores da hemofilia da nação se tornaram contaminados com o VIH através dos produtos contaminados do sangue, e os milhares morreram. Através dele todo, Gary manteve sua saúde ao melhor de sua capacidade e está feliz participar na experimentação.

Source:

University of California, San Diego Health Sciences