Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

La salud de Uc San Diego participa en estudio clínico a escala nacional en terapia génica de la hemofilia B

El centro del tratamiento de la hemofilia y de la trombosis en la salud de Uc San Diego ha ensamblado una juicio clínica a escala nacional que probaba una terapia génica potencial que puede un día proveer de un tratamiento mejor y duradero para la gente la hemofilia B.

La juicio de la abierto-escritura de la etiqueta de la fase I/II es patrocinada por Baxalta incorporó y fijará el seguro y el nivel de dosis óptimo de un tratamiento de investigación de la terapia génica del factor de coagulación de la sangre IX. La droga, BAX 335, se diseña para permitir al propio hígado de un paciente de la hemofilia B lograr actividad estable del factor IX durante un período extendido que sigue un de dósis simple.

La hemofilia es un desorden potencialmente peligroso para la vida de la extracción de aire causado por una falta de proteínas de coagulación. La hemofilia viene en dos tipos primarios. En la hemofilia A, el tipo más común, gente falta el factor de coagulación VIII, y en la hemofilia B, el factor de coagulación IX es deficiente.

La “salud de Uc San Diego se excita para participar en la prueba de esta nueva aproximación terapéutica en los pacientes que sufren de hemofilia,” dijo a Annette von Drygalski, Doctor en Medicina, PharmD, asocian a profesor de medicina clínico en la Facultad de Medicina de Uc San Diego, y el director del centro del tratamiento de la hemofilia y de la trombosis. “Nuestro centro se dedica a perfeccionar las vidas de pacientes con ambas formas de la enfermedad.”

La salud de Uc San Diego sirve actualmente a 150 pacientes adultos de la hemofilia. Tratan a otros 250 niños con hemofilia en el hospital de niños de Rady - San Diego. Las 400.000 personas estimada por todo el mundo tienen hemofilia, un desorden genético que las huelgas casi exclusivamente en varones. Pacientes con esta enfermedad que tienen una extracción de aire excesiva de la experiencia del corte o del daño. Mientras que el sangrar de cortes externos se puede controlar generalmente con las compresas, la entrega más grande para las víctimas de la hemofilia es extracción de aire interna espontánea.

El centro tiene un participante implicado en la juicio, que es también su más viejo paciente.

“Estos pacientes experimentan súbito y la extracción de aire interna inexplicada que puede durar por días a menos que esté controlado con las preparaciones del factor de coagulación,” dijo a von Drygalski. Éstos “sangran,” como se saben, ocurren principal en los codos, los tobillos y los codos y pueden causar la hinchazón, el dolor y el daño extremos a las juntas y a los órganos internos. Peor todavía, tal sangra puede golpear el cerebro y llevar a la muerte temprana.

“Nuestro participante se está acercando a 70 y está en las muletas con enfermedad común seriamente debilitante de extracciones de aire múltiples,” dijo a von Drygalski. “Él sabe que él puede no beneficiarse personalmente de la juicio pero que quiere contribuir a la ciencia y hacer vida mejor para que la generación joven siga.”

Con los avances del tratamiento, que incluyen varias infusiones semanales de los concentrados plasma-derivados o recombinantes del factor de coagulación, la mayoría de las víctimas de la hemofilia pueden ahora vivir las vidas normales con menos dolor y daño ortopédico. Sin embargo, von Drygalski dijo que muchas víctimas pueden tener limitaciones mientras que envejecen. “Las infusiones controlan alguno, pero no toda su extracción de aire,” ella explicó. “Para consiguen más viejas, ellas pueden tener enfermedad común severa, recorrer doloroso o alcance empeorado del movimiento.”

“Cuando era un niño en los años 40, no teníamos ningún remedio para la hemofilia,” dijo Gary O., participante de la juicio clínica. “Mis padres utilizaron la presión y las bolsas de hielo frías para disminuir el trauma,” él dijo, refiriendo a la hinchazón y al dolor de la extracción de aire que podría durar durante varios días. “En mis años, era el 30 a 40 por ciento postrado en cama del tiempo con una cierta clase de problema de la hemofilia.”

Gary dijo las cosas perfeccionadas a lo largo de los años mientras que el conocimiento de la enfermedad creció y las medicaciones estaban disponibles. Él manejó asistir a la universidad e hizo consultor informático. Él también sobrevivió el principios de los 80, cuando sobre mitad las víctimas de la hemofilia de la nación se infectaron con el VIH a través de productos contaminados de la sangre, y los millares murieron. A través de ella toda, Gary ha mantenido su salud al mejor de su capacidad y es feliz de participar en la juicio.

Source:

University of California, San Diego Health Sciences