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La FDA approuve Defitelio pour traiter la maladie veino-occlusive hépatique dans les adultes, enfants

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui approuvé Defitelio (sodium de defibrotide) pour traiter les adultes et les enfants qui développent la maladie veino-occlusive hépatique (VOD) avec des anomalies supplémentaires de rein ou de poumon après qu'ils reçoivent une greffe de cellule souche du sang ou de la greffe de cellules souches hématopoïétiques appelée de moelle osseuse (HSCT). C'est le premier traitement Approuvé par le FDA pour la demande de règlement du VOD hépatique sévère, d'un état rare et potentiellement mortel de foie.

HSCT est une procédure exécutée dans quelques patients pour traiter certains cancers de sang ou de moelle osseuse. Juste avant une procédure de HSCT, un patient reçoit la chimiothérapie. Le VOD Hépatique peut se produire dans les patients qui reçoivent la chimiothérapie et le HSCT. Le VOD Hépatique est une condition en laquelle une partie des veines dans le foie devient bloquée, entraînant le gonflement et une diminution en flux sanguin à l'intérieur du foie, qui peut mener aux lésions au foie. Sous la forme la plus sévère du VOD hépatique, le patient peut également développer la défaillance des reins et des poumons. Moins De 2 pour cent de patients développent le VOD hépatique sévère après HSCT, mais autant de car 80 pour cent de patients qui développent le VOD hépatique sévère ne survivent pas.

« L'approbation de Defitelio remplit besoin significatif dans la communauté de greffe de traiter ce rare mais fréquemment complication mortelle dans les patients qui reçoivent la chimiothérapie et le HSCT, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du Bureau de l'Hématologie et Produits d'Oncologie au Centre de FDA pour l'Évaluation des Traitements et la Recherche.

L'efficacité de Defitelio a été vérifiée dans 528 patients soignés dans trois études : deux tests cliniques estimatifs et une étude augmentée d'accès. Les patients inscrits dans chacune des trois études ont eu un diagnostic de VOD hépatique avec des anomalies de foie ou de rein après HSCT. Les études ont mesuré le pourcentage des patients qui étaient des 100 jours encore vivants après HSCT (survie générale). Dans les trois études, 38 à 45 pour cent de patients soignés avec Defitelio étaient des 100 jours vivants après HSCT. Basé sur des rapports et des analyses publiés des données niveau du patient, les taux de survie prévus pendant 100 jours après que HSCT serait de 21 à 31 pour cent pour des patients avec le VOD hépatique sévère qui a reçu seulement le traitement symptomatique ou les interventions autres que Defitelio.

Les la plupart des effets secondaires classiques de Defitelio comprennent la pression sanguine anormalement faible (hypotension), la diarrhée, le vomissement, la nausée et les épistaxis (épistaxis). Les effets secondaires potentiels Sérieux de Defitelio qui ont été recensés comprennent la saignée (hémorragie) et les réactions allergiques. Defitelio ne devrait pas être utilisé dans les patients qui ont des complications de saignée ou qui prennent les diluants de sang ou d'autres médicaments qui réduisent la capacité du fuselage de former des caillots.

La FDA a accordé au mode de révision prioritaire d'application de Defitelio, qui facilite et accélère le développement et l'examen de certains médicaments à la lumière de leur potentiel de bénéficier des patients dans des conditions sérieuses ou potentiellement mortelles. Defitelio a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations telles que des crédits d'impôt, des renonciations de redevance d'utilisation et l'éligibilité pour que l'exclusivité soutienne et pour encourage le développement des médicaments pour des maladies rares.

Defitelio est lancé sur le marché par des Pharmaceutiques de Jazz basées à Palo Alto, la Californie.

Source : http://www.fda.gov/