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FDA approva Defitelio per trattare la malattia veno-occlusiva epatica in adulti, bambini

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Defitelio (sodio di defibrotide) per curare gli adulti ed i bambini che sviluppano la malattia veno-occlusiva epatica (VOD) con le anomalie supplementari del polmone o del rene dopo che ricevono un trapianto della cellula staminale da sangue o da trapianto ematopoietico chiamato della cellula staminale del midollo osseo (HSCT). Ciò è la prima terapia Approvata dalla FDA per il trattamento di VOD epatico severo, di uno stato raro e pericoloso del fegato.

HSCT è una procedura eseguita in alcuni pazienti per trattare il determinati sangue o cancri del midollo osseo. Immediatamente prima di una procedura di HSCT, un paziente riceve la chemioterapia. VOD Epatico può accadere in pazienti che ricevono la chemioterapia e HSCT. VOD Epatico è una circostanza in cui alcuni dei filoni nel fegato sono bloccati, causando il gonfiamento e una diminuzione in flusso sanguigno dentro il fegato, che può piombo a danno di fegato. Nel modulo più severo di VOD epatico, il paziente può anche sviluppare l'errore dei reni e dei polmoni. Più Poco di 2 per cento dei pazienti sviluppano VOD epatico severo dopo HSCT, ma altrettanto poichè 80 per cento dei pazienti che sviluppano VOD epatico severo non sopravvivono a.

“L'approvazione di Defitelio soddisfa una necessità significativa nella comunità di trapianto di trattare questo raro ma frequentemente complicazione interna in pazienti che ricevono la chemioterapia e HSCT,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore dell'Ufficio dell'Ematologia e Prodotti dell'Oncologia nel Centro di FDA per la Valutazione e la Ricerca della Droga.

L'efficacia di Defitelio è stata studiata in 528 pazienti curati in tre studi: due test clinici futuri e uno studio ampliato di accesso. I pazienti iscritti a tutti e tre i studi hanno avuti una diagnosi di VOD epatico con le anomalie del rene o del fegato dopo HSCT. Gli studi hanno misurato la percentuale dei pazienti che erano i 100 giorni ancora vivi dopo HSCT (sopravvivenza globale). Nei tre studi, 38 - 45 per cento dei pazienti curati con Defitelio erano i 100 giorni vivi dopo HSCT. Sulla Base dei rapporti e delle analisi pubblicati dei dati livelli del paziente, i tassi di sopravvivenza previsti i 100 giorni dopo che HSCT sarebbe 21 - 31 per cento per i pazienti con VOD epatico severo che ha ricevuto soltanto la cura o gli interventi complementari all'infuori di Defitelio.

Gli effetti secondari più comuni di Defitelio comprendono anormalmente l'ipotensione (ipotensione), la diarrea, il vomito, la nausea e le emorragie nasali (epistassi). Gli effetti secondari potenziali Seri di Defitelio che sono stati identificati comprendono lo spurgo (emorragia) e le reazioni allergiche. Defitelio non dovrebbe essere utilizzato in pazienti che stanno avendo complicazioni di spurgo o che stanno catturando i diluenti di sangue o altre medicine che diminuiscono la capacità dell'organismo di formare i grumi.

FDA ha accordato lo stato di esame di priorità dell'applicazione di Defitelio, che facilita ed accelera lo sviluppo e l'esame di determinate droghe alla luce del loro potenziale di avvantaggiare i pazienti con le circostanze serie o pericolose. Defitelio egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi quali i crediti fiscali, le rinunce della quota a carico dell'utente e l'eleggibilità affinchè l'esclusività assistesse e per incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

Defitelio è commercializzato dai Prodotti Farmaceutici di Jazz basati a Palo Alto, la California.

Sorgente: http://www.fda.gov/