Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

O FDA aprova Defitelio para tratar a doença veno-occlusive hepática nos adultos, crianças

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Defitelio (sódio do defibrotide) para tratar os adultos e as crianças que desenvolvem a doença veno-occlusive hepática (VOD) com anomalias adicionais do rim ou do pulmão depois que recebem uma transplantação da célula estaminal do sangue ou da transplantação hematopoietic chamada da célula estaminal da medula (HSCT). Esta é a primeira terapia Aprovado pelo FDA para o tratamento de VOD hepática severo, de uma condição rara e risco de vida do fígado.

HSCT é um procedimento executado em alguns pacientes para tratar o determinados sangue ou cancros da medula. Imediatamente antes de um procedimento de HSCT, um paciente recebe a quimioterapia. VOD Hepática pode ocorrer nos pacientes que recebem a quimioterapia e o HSCT. VOD Hepática é uma circunstância em que algumas das veias no fígado se tornam obstruídas, causando o inchamento e uma diminuição na circulação sanguínea dentro do fígado, que pode conduzir a dano de fígado. No formulário o mais severo de VOD hepática, o paciente pode igualmente desenvolver a falha dos rins e dos pulmões. Mais Pouca de 2 por cento dos pacientes desenvolvem VOD hepática severo após HSCT, mas tanto como porque 80 por cento dos pacientes que desenvolvem VOD hepática severo não sobrevivem.

“A aprovação de Defitelio enche uma necessidade significativa na comunidade da transplantação de tratar este raro mas freqüentemente complicação fatal nos pacientes que recebem a quimioterapia e o HSCT,” disse Richard Pazdur, M.D., director do Escritório da Hematologia e Produtos da Oncologia no Centro do FDA para a Avaliação e a Pesquisa da Droga.

A eficácia de Defitelio foi investigada em 528 pacientes tratados em três estudos: dois ensaios clínicos em perspectiva e um estudo expandido do acesso. Os pacientes registrados em todos os três estudos tiveram um diagnóstico de VOD hepática com anomalias do fígado ou do rim após HSCT. Os estudos mediram a porcentagem dos pacientes que eram 100 dias ainda vivos após HSCT (sobrevivência total). Nos três estudos, 38 a 45 por cento dos pacientes tratados com o Defitelio eram 100 dias vivos após HSCT. Baseado em relatórios e em análises publicados de dados do paciente-nível, as taxas de sobrevivência previstas 100 dias depois que HSCT seria 21 a 31 por cento para pacientes com VOD hepática severo que recebeu somente o cuidado ou intervenções de suporte diferentes de Defitelio.

Os efeitos secundários os mais comuns de Defitelio incluem a hipotensão anormalmente (hipotensão), a diarreia, o vômito, a náusea e as hemorragias nasais (epistaxe). Os efeitos secundários potenciais Sérios de Defitelio que foram identificados incluem o sangramento (hemorragia) e reacções alérgicas. Defitelio não deve ser usado nos pacientes que estão tendo complicações do sangramento ou que estão tomando os diluidores do sangue ou as outras medicinas que reduzem a capacidade do corpo para formar coágulos.

O FDA concedeu o estado da revisão da prioridade da aplicação de Defitelio, que facilita e expede a revelação e a revisão de determinadas drogas à luz de seu potencial beneficiar pacientes com circunstâncias sérias ou risco de vida. Defitelio igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos tais como créditos fiscais, renúncias da taxa de usuário e aptidão para que a exclusividade ajude e incentive à revelação das drogas para doenças raras.

Defitelio é introduzido no mercado pelos Fármacos do Jazz baseados em Palo Alto, Califórnia.

Source: http://www.fda.gov/