Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

El FDA aprueba Defitelio para tratar enfermedad veno-oclusiva hepática en los adultos, niños

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Defitelio (sodio del defibrotide) para tratar los adultos y a los niños que desarrollan enfermedad veno-oclusiva hepática (VOD) con anormalidades adicionales del riñón o del pulmón después de que reciban un trasplante de la célula madre de sangre o del trasplante hematopoyético llamado de la célula madre de la médula (HSCT). Ésta es la primera terapia Aprobada por la FDA para el tratamiento de VOD hepático severo, de una condición rara y peligrosa para la vida del hígado.

HSCT es un procedimiento realizado en algunos pacientes para tratar ciertos sangre o cánceres de la médula. Inmediatamente antes de un procedimiento de HSCT, un paciente recibe la quimioterapia. VOD Hepático puede ocurrir en los pacientes que reciben la quimioterapia y HSCT. VOD Hepático es una condición en la cual algunas de las venas en el hígado se ciegan, causando la hinchazón y una disminución del flujo de sangre dentro del hígado, que puede llevar al daño hepático. En el formulario más severo de VOD hepático, el paciente puede también desarrollar el incidente de los riñones y de los pulmones. El Más Poco de 2 por ciento de pacientes desarrolla VOD hepático severo después de HSCT, pero tanto pues el 80 por ciento de los pacientes que desarrollan VOD hepático severo no sobrevive.

“La aprobación de Defitelio llena una necesidad importante en la comunidad del trasplante de tratar este raro pero con frecuencia complicación fatal en los pacientes que reciben la quimioterapia y HSCT,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director de la Oficina de la Hematología y Productos de la Oncología en el Centro del FDA para la Evaluación y la Investigación de la Droga.

La eficacia de Defitelio fue investigada en 528 pacientes tratados en tres estudios: dos juicios clínicas anticipadas y un acceso desplegado estudian. Los pacientes alistados en los tres estudios tenían una diagnosis de VOD hepático con anormalidades del hígado o del riñón después de HSCT. Los estudios midieron el porcentaje de los pacientes que eran 100 días todavía activos después de HSCT (supervivencia total). En los tres estudios, el 38 a 45 por ciento de pacientes tratados con Defitelio era 100 días activos después de HSCT. De Acuerdo con partes y análisis publicados de los datos del paciente-nivel, las tasas de supervivencia previstas 100 días después de que HSCT sería el 21 a 31 por ciento para los pacientes con VOD hepático severo que recibió solamente cuidado o intervenciones de apoyo con excepción de Defitelio.

Los efectos secundarios mas comunes de Defitelio incluyen la tensión arterial baja anormalmente (hipotensión), la diarrea, vomitar, la náusea y las hemorragias nasales (epistaxis). Los efectos secundarios potenciales Serios de Defitelio que fueron determinados incluyen la extracción de aire (hemorragia) y reacciones alérgicas. Defitelio no se debe utilizar en los pacientes que están teniendo complicaciones de la extracción de aire o que están tomando los diluentes de la sangre o el otro remedio que reducen la capacidad del cuerpo de formar coágulos.

El FDA concedió el estatus de la revista de la prioridad de la aplicación de Defitelio, que facilita y acelera el revelado y la revista de ciertas drogas a la luz de su potencial de beneficiar a pacientes con condiciones serias o peligrosas para la vida. Defitelio también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos tales como créditos fiscales, excepciones de la cuota de usuario y elegibilidad para que la exclusividad ayude y anime al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

Defitelio es comercializado por los Productos Farmacéuticos del Jazz basados en Palo Alto, California.

Fuente: http://www.fda.gov/