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Le traitement expérimental rétrécit la tumeur pédiatrique rare de 90%

Quand la durée d'un bébé a été menacée par un cancer pédiatrique rare qui ne répondrait pas à la chirurgie ou à la chimiothérapie, les médecins à l'hôpital pour enfants de Nemours rapidement, ont avec succès rétréci la tumeur par 90 pour cent utilisant un traitement expérimental, selon une étude neuve publiée en ligne dans le sang et le cancer pédiatriques. La fille de now-20-month-old a réalisé l'amélioration remarquable en recevant un médicament LOXO-101 appelé qui était vérifié sur des adultes, chercheurs rapportés.

« La plupart des mineurs et enfants avec le fibrosarcome infantile (IFS) peuvent être guéris par la chirurgie et la chimiothérapie. Quand la maladie de notre patient a progressé malgré ces demandes de règlement, nous avons dû vérifier les options neuves qui pourraient viser la maladie, » avons dit M. Ramamoorthy Nagasubramanian M.D., auteur important du manuscrit, responsable de division de l'hématologie-oncologie pédiatrique à l'hôpital pour enfants de Nemours. « La réduction spectaculaire de la taille de la tumeur montre tôt mais preuve prometteuse du potentiel pour que LOXO-101 fournisse au bénéfice important pour les patients pédiatriques des fusions de génique de NTRK. »

Équipe de l'oncologie de Nemours opérée sur la fille à 6 mois pour retirer une grande tumeur située dans le col et la face. La tumeur n'a pas répondu à la chimiothérapie normale et rechuté après la chirurgie considérable. Le dépistage génétique a confirmé une fusion du génique ETV6-NTRK3, qui est fréquemment trouvée dans les Statistiques financière internationale. Lorsque, LOXO-101 était dans un essai multicentre de panier de la phase 1 dans les adultes. Fonctionnant avec Nemours, Loxo Oncology, Inc., une compagnie biopharmaceutical développant les médicaments hautement sélecteurs pour des patients présentant les cancers génétiquement définis, pouvait augmenter l'essai aux enfants et l'inscrire.

Une formulation de specialliquid de LOXO-101 a été développée, avec une approche pharmacocinétique qui a pesé toutes les variables, pour déterminer le dosage correcte de taille pour chaque cas. La réaction au médicament a été évaluée par la représentation d'IRM chaque 4-8weeks.

« Bien que quelques gestionnaires génétiques de cancer sont trouvés dans pédiatrique et des patients adultes, il y a peu de traitements visés procurables aux enfants avec le cancer, » a dit Josh Bilenker, M.D., cadre supérieur de l'oncologie de Loxo. « Nous avons connu ce jeu de fusions de NTRK un rôle majeur dans beaucoup de cancers pédiatriques, et cette étude de cas est une première étape en expliquant qu'un inhibiteur sélecteur de concentrations techniques de référence peut fournir l'indemnité à ces enfants. Nous sommes consacrés au développement rapide de LOXO-101 dans les malades du cancer pédiatriques. »

Au moment de ce manuscrit, le patient est dans le fifthcycle de LOXO-101, avec la bonne réaction confirmée utilisant des critères de bilan de réaction dans des tumeurs solides (RECIST), et réalise les étapes du développement normales. Le patient n'a remarqué aucun événement défavorable lié à LOXO-101.

« Le développement de ces inhibiteurs pour les patients pédiatriques a en retard vraisemblablement été le développement adulte à cause de la disponibilité limitée du profilage génomique complet des tumeurs pédiatriques rares, et généralement les effets favorables d'employer des traitements conventionnels, » a dit M. Ramamoorthy Nagasubramanian. « Cependant, ce cas souligne le potentiel de promesse et de sauvetage des traitements visés pour des enfants. »

Source:

GYMR