El tratamiento Experimental encoge el tumor pediátrico raro por el 90%

Cuando la vida de un bebé fue amenazada por un cáncer pediátrico raro que no respondería a la cirugía o a la quimioterapia, los doctores en el Hospital de Niños de Nemours rápidamente, encogieron con éxito el tumor por el 90 por ciento usando un tratamiento experimental, según un nuevo estudio publicado en línea en Sangre Pediátrica y Cáncer. La muchacha de now-20-month-old logró la mejoría notable recibiendo una droga llamada LOXO-101 que era probado en adultos, investigadores señalados.

“La Mayoría de los niños y de los niños con fibrosarcoma infantil (IFS) pueden ser curados con cirugía y quimioterapia. Cuando la enfermedad de nuestro paciente progresó a pesar de estos tratamientos, tuvimos que investigar las nuevas opciones que podrían apuntar la enfermedad,” dijimos al Dr. Ramamoorthy Nagasubramanian M.D., autor importante del manuscrito, jefe de división de hematología-oncología pediátrica en el Hospital de Niños de Nemours. “La reducción dramática de tamaño de tumor muestra temprano solamente las pruebas prometedoras del potencial para que LOXO-101 provea de la ventaja importante para los pacientes pediátricos fusiones del gen de NTRK.”

Personas de la oncología de Nemours operatorio en la muchacha en 6 meses para quitar un tumor grande localizado en el cuello y la superficie. El tumor no respondió a la quimioterapia estándar y recaído después de cirugía extensa. Las pruebas Genéticas confirmaron una fusión del gen ETV6-NTRK3, que se encuentra con frecuencia en el IFS. Cuando, LOXO-101 estaba en una juicio multicentra de la cesta de la Fase 1 en adultos. Trabajando con Nemours, Loxo Oncology, Inc., compañía biopharmaceutical que desarrollaba el remedio altamente selectivo para los pacientes con los cánceres genético definidos, podía desplegar la juicio a los niños y alistarla.

Una formulación del specialliquid de LOXO-101 fue desarrollada, con una aproximación farmacocinética que pesó todas las variables, para determinar la dosificación apropiada de la talla para cada caso. La Reacción a la droga fue evaluada por proyección de imagen de MRI cada 4-8weeks.

“Aunque algunos programas pilotos genéticos del cáncer se encuentran en pacientes pediátricos y adultos, hay pocas terapias apuntadas disponibles para los niños con el cáncer,” dijo a Josh Bilenker, M.D., director general de la Oncología de Loxo. “Hemos conocido ese juego de las fusiones de NTRK un papel importante en muchos cánceres pediátricos, y este estudio de caso es un primer paso de progresión en la demostración de que un inhibidor selectivo del TRK puede proporcionar a la ventaja a estos niños. Nos dedican al revelado rápido de LOXO-101 en enfermos de cáncer pediátricos.”

A la hora de este manuscrito, el paciente está en el fifthcycle de LOXO-101, con la buena reacción confirmada usando Consideraciones de la Evaluación de la Reacción en Tumores Sólidos (RECIST), y está logrando piedras miliarias de desarrollo normales. El paciente no ha experimentado ninguna acción adversa relacionada con LOXO-101.

“El revelado de estos inhibidores para los pacientes pediátricos tiene probablemente detrás retardado revelado adulto debido a la disponibilidad limitada del perfilado genomic completo de tumores pediátricos raros, y los resultados generalmente favorables de usar tratamientos convencionales,” dijo al Dr. Ramamoorthy Nagasubramanian. “Sin Embargo, este caso subraya el potencial de la promesa y del salvamento de las terapias apuntadas para los niños.”

Fuente: GYMR

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