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Conclusion des demandes de règlement pour des maladies rares : une entrevue avec M. Richard Thompson

Dr. Richard ThompsonTHOUGHT LEADERS SERIES...insight from the world’s leading experts

Combien de maladies rares ont qualifié des demandes de règlement et pourquoi peu de ces conditions suscitent l'attention de recherches ?

On l'estime qu'environ 400 maladies rares ont qualifié des demandes de règlement, et une grande proportion de ces derniers sont une conséquence de la législation orpheline de médicament, qui a aidé à motiver la production des médicaments pour de petites populations des patients.

Cependant, il y a plus de 7000 maladies rares connues, un numéro qui continue l'élevage. Clairement il y a un besoin imprévisible énorme de demandes de règlement de maladie rare.

La rareté des patients présentant une maladie rare spécifique et leur dispersion grande effectue dans le monde entier la recherche contestant exceptionnellement.

Premièrement, là tellement peu est connu au sujet de beaucoup de maladies rares, que la fixation de l'intérêt de recherches est un vrai défi. Même si cet intérêt existe, établissant un réseau des patients dans qui étudier la maladie peut s'avérer désespérément dur, en particulier sans engagement patient intense.

Il est souvent difficile de fixer le financement pour une telle recherche que la rareté d'une maladie souvent est de manière trompeuse égalisé avec son importance.

En conclusion, la distribution des tests cliniques est très provocante dans de petites, dispersées populations, des points de vue logistiques et statistiques.

Même si ces défis sont surmontés, beaucoup d'entreprises luttent pour établir un modèle financièrement viable pour la production et la distribution des demandes de règlement neuves pour des patients de maladie rare.

En général les populations plus grandes de maladie rare suscitent l'intérêt de recherches, souvent supporté par leurs propres groupes patients, mais beaucoup de demandes de règlement neuves sont vendues exceptionnellement aux prix élevés. Ceci laisse beaucoup de patients de maladie rare avec peu d'espoir pour un remède.

Quelle est ordonnance de dégriffés des médicaments et comment terrain communal est-il quant aux maladies rares ?

Avec tellement peu de traitements disponibles, des médecins sont souvent laissés avec un choix difficile - laisser des patients de maladie rare non traités, ou prescrire les médicaments qui ne sont pas qualifiés pour la maladie rare spécifique mais qu'ils pensent pourrait bénéficier le patient. C'est ordonnance de dégriffés.

De tels médicaments seront prescrits dans de nombreux cas pour manager les sympt40mes spécifiques pour lesquels ils sont utilisés généralement en d'autres conditions. Moins dope fréquemment peut être de dégriffés prescrit basé sur la connaissance et la compréhension de la condition fondamentale, avec l'espoir de traiter la condition dans son ensemble.

L'ordonnance de dégriffés est réellement très une pratique commune en médicament, avec certains qui estiment cela environ 30% de toutes les ordonnances sont de dégriffés. Dans les maladies rares autrement intraitables, la justification pour un tel usage est certainement irrésistible.

Pourquoi y a-t-il des éléments d'inquiétude autour d'ordonnance de dégriffés ?

l'utilisation de Sur-marque est basée sur les résultats des tests cliniques réglés et un effet quantifiable clair du médicament dans une grande population. En revanche, il n'y a aucune condition pour une telle preuve dans l'utilisation de dégriffés. Ce n'est pas de dire que toute l'utilisation de dégriffés manque de la preuve mais elle manque du règlement, qui peut mener aux préoccupations pour la sécurité patiente.

Clairement, l'utilisation de dégriffés responsable devrait être basée sur une hypothèse claire ou une preuve existante d'effet. En outre, elle devrait être accompagnée de la surveillance attentive et de l'enregistrement, et soit faite avec le consentement du patient.

Quand aucune autre option de demande de règlement n'existe, une telle utilisation de dégriffés responsable peut fournir l'espoir essentiel et les effets salutaires aux patients, et mène à l'innovation de santé pilotée par clinique indispensable.

Que le médicament repurposing ?

Le médicament repurposing est comme la réutilisation - essentiellement il prend les médicaments existants, qualifiés pour une maladie, et trouve les maladies neuves qu'elles peuvent traiter. Cet effet devrait être expliqué dans un test clinique, fournissant la preuve irréfutable pour un usage neuf.

Généralement la condition repurposing se rapporte à l'identification des utilités neuves pour des médicaments génériques : tels qui ne sont plus brevet protégé.

Le médicament repurposing est une découverte de médicaments plus rapide et meilleur marché que conventionnelle, et a par la suite le potentiel grand de fournir des demandes de règlement neuves pour des maladies rares.

Comment Findacure aidant à trouver des demandes de règlement va-t-il pour des maladies rares ?

Findacure installe un programme repurposing de médicament générique pour des maladies rares. Nous travaillons pour recenser les projets repurposing de médicament viable, qui ont une base existante de preuve proposer un effet de modification de la maladie dans une maladie rare.

Une fois que recensé, Findacure déterminera alors les équipes projet de collaboration comprenant les groupes patients, les cliniciens, et les chercheurs, qui peuvent fournir des tests cliniques pour vérifier l'efficacité de ces médicaments dans la population des patients neuve de maladie rare.

Pour financer ce travail Findacure essaye de déterminer un mécanisme neuf du financement, appelé une obligation sociale de choc, qui vise à employer l'épargne sociale de financement et de système de santé pour financer la recherche repurposing de médicament.

Quelles sont-elles les défis principaux quand des tests cliniques en marche pour des maladies rares et comment peuvent être surmontés ?

Le défi important de n'importe quel test clinique dans une maladie rare est le recrutement d'un grand nombre de patients, afin de produire statistiquement des résultats signicatifs de votre essai.

Chez Findacure, nous croyons fortement que ce défi peut être surmonté en faisant participer les groupes patients dans la planification et le modèle d'essai dès le début.

Le monde de maladie rare est exceptionnel, dans celui là sont beaucoup de groupes patients actifs et au courant, investis dans fixer des demandes de règlement pour leurs patients. En amenant les groupes patients à bord tôt, des essais peuvent être conçus pour adapter aux besoins patients, aidant à assurer ceux qui joignent un séjour de journal à l'extrémité.

Le groupe patient fournit un lien indispensable entre l'équipe clinique et les patients elles-mêmes, lissant le recrutement patient, et réussissant l'information indispensable au sujet du progrès d'essai au patient. Ceci les aide pour se sentir vraiment impliqués dans l'effort de recherche.

Pouvez-vous s'il vous plaît donner l'approche neuve de Findacure aux essais de financement utilisant les obligations sociales de choc ?

Une obligation sociale de choc est une autre voie de fixer l'investissement dans le développement de médicament. Nous visons à fixer assez d'investissement pour financer dix tests cliniques repurposing de médicament générique. Ceux-ci tout seront conçus pour vérifier l'efficacité du médicament existant dans une maladie rare.

La partie essentielle du modèle est comment nous produisons des rentabilités de capitaux engagés. Conventionnel, l'argent est gagné par la vente du médicament - ce n'est pas notre objectif. Au lieu de cela nous orientons aux médicaments de repurpose pour les maladies qui sont actuel chères de manager pour les NHS.

Si c'est le cas, la fourniture d'un médicament de modification de la maladie neuve au petit prix d'un générique épargnera l'argent de NHS, ainsi qu'améliore la santé patiente. Nous recherchons à atteindre une partie de cette épargne des NHS. Cette épargne sera employée pour payer de retour l'investissement initial dans tous les essais.

Si assez d'essais sont couronnés de succès, nous devrions faire laisser assez d'argent plus de pour financer des essais repurposing davantage.

Comment mesurez-vous le coût actuel aux NHS d'une maladie rare spécifique et la valeur que le médicament repurposed coûterait ?

Le coût de maladies rares est actuel mal compris, quelque chose que notre projet commencera si tout va bien à changer.

Quand nous recensons un projet repurposing potentiel que nous travaillons avec nos associés cliniques, ainsi que Costello Medical Consulting Ltd, pour établir un coût en profondeur de modèle de maladie pour la maladie rare.

D'abord nous construisons une voie de demande de règlement pour des patients, qui représente le courant NHS pratique pour manager la maladie. Autant de maladies rares sont traitées aux centres de spécialiste, de telles voies sont représentatives pour la majorité de patients.

Utilisant cette voie, nous pouvons évaluer les différentes étapes de la demande de règlement basées sur des caractéristiques de gouvernement au sujet des coûts de santé, le prix des médicaments, et des caractéristiques financières d'hôpital interne.

Le défi final est de recenser la probabilité des patients recevant certaines demandes de règlement ou leur maladie progressant par moments. Cette caractéristique est la plus difficile d'obtenir, mais peut être dérivée des dossiers cliniques experts d'opinion ou de santé.
Avec toutes ces composantes on peut produire un modèle qui estime la dépense de NHS pour la maladie rare. En outre, nous estimant alors l'épargne potentielle qui pourrait être effectuée aux NHS par l'utilisation d'un médicament générique repurposed.

Le coût du médicament repurposed est pour cette raison essentiel au modèle. Un petit prix assurera l'épargne plus élevée. Dans notre modèle en esclavage de choc social actuel, nous travaillons pour produire les tests cliniques de haute qualité, qui quand publié fourniront une base de preuve pour l'ordonnance de dégriffés du médicament repurposed aux patients de maladie rare. Une telle utilisation de dégriffés signifie que le médicament peut être livré à son coût générique actuel, qui sera invariablement d'inférieur un produit de sur-marque.

Pourquoi visez-vous seulement des médicaments génériques ?

Pour deux raisons. Premièrement, en raison de la difficulté de fixer la propriété intellectuelle sur des médicaments génériques et la petite taille des populations des patients de maladie rare, il est hautement peu susceptible travailler l'industrie pharmaceutique sur des projets repurposing de médicament générique pour des maladies rares - il n'y a aucune incitation financière pour qu'elles fassent ainsi. Nous pensons que cet échec du marché doit être adressé, et notre modèle en esclavage de choc social peut faire cela.

Deuxièmement, l'ordonnance des médicaments génériques existants aux patients de maladie rare sur une base de dégriffés assurerait le petit prix du médicament. Ceci maximise l'épargne potentielle aux NHS et nous donne la meilleure occasion de produire d'un grand renvoi sur notre investissement initial.

Les NHS ont-ils été de support de l'approche de Findacure ?

Le développement de médicament du financement utilisant le financement social est une idée neuve, mais fait clairement appel aux deux objectifs dépassants des NHS : pour livrer ont amélioré la santé aux patients et faire ainsi à un coût financier inférieur.

Nous avons reçu le support des NHS pour notre modèle et ils sont désireux pour voir l'idée développée davantage. Nous travaillons actuel avec eux pour prouver le concept d'un médicament de maladie rare repurposing l'obligation sociale de choc, dans le but de fixer leur support pour mettre en service le projet à l'avenir.

Que pensez-vous les futures prises pour des patients présentant des maladies rares ?

Pendant les dernières années il y a eu un changement spectaculaire dans le monde de maladie rare. Le jour de maladie rare, le dernier jour de février, a devenu un événement global.

Les groupes patients deviennent de plus en plus actifs et professionnels. Leur valeur commence à être identifiée par l'industrie pharmaceutique, aidant les groupes patients à fixer la participation dans le développement et la distribution de médicament.

L'augmentation de génomique, et le paradigme personnalisé de médicament, aide à piloter le diagnostic, ainsi que coupe beaucoup de maladies communes en plus petites les multiples.

Tout ceci signifie que l'industrie et les gouvernements doivent trouver des moyens neufs de livrer les médicaments réglés à de plus petites populations d'une façon abordable et viable.

Il y a de beaucoup de chemin à faire sur ce voyage, mais si tout va bien il mènera à un rôle accru pour des patients de maladie rare dans le processus de développement de médicament et un plus grand niveau de découverte de demande de règlement pour leurs maladies.

Le contrat à terme pour des patients de maladie rare est plus plein d'espoir qu'il a jamais été, mais il exigera tous leur effort et détermination pour porter leurs espoirs à la fructification.

L'obligation sociale du choc de Findacure vise à fournir une route neuve pour que de tels groupes patients fournissent ces demandes de règlement, aidant autant de groupes de maladie rare comme possibles de flamber un journal pour la communauté entière de maladie rare.

Où peuvent les lecteurs trouver plus d'informations ?

Les lecteurs peuvent découvrir plus au sujet de notre travail sur notre site Web - www.findacure.org.uk - par la souscription à notre liste de diffusion, ou en nous suivant sur Facebook et Twitter. Si vous avez des questions spécifiques ou des idées, contactez s'il vous plaît Rick chez [email protected]

Au sujet de M. Richard Thompson

M. Richard Thompson est l'officier scientifique pour Findacure : une bienfaisance BRITANNIQUE établissant la communauté de maladie rare pour piloter la recherche et pour développer des demandes de règlement.

Il a fixé son PhD de l'université de Cambridge en 2014, et a joint Findacure peu de temps après. En tant qu'officier scientifique, il est responsable d'engager dans la communauté scientifique au sujet de l'importance de la recherche de maladie rare et aboutit le programme repurposing du médicament de Findacure.

Le médicament de maladie rare repurposing l'obligation sociale de choc est le M. d'enfant de cerveau Nick Sireau, un des fondateurs de Findacure, et M. Bruce Bloom, président et CHF des remèdes de bienfaisance des USA dans l'extension. Rick aboutit son développement et est excité pour compléter la validation de principe de Findacure l'étude, dans le but de piloter le projet à la distribution pendant l'année à venir.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

Citations

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