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I test clinici dell'agente anticancro PAC-1 continuano a progredire nel finanziamento anonimo

I test clinici dell'agente anticancro PAC-1 stanno continuando a espandersi, grazie ad un investimento di angelo $7 milioni da un contributore anonimo che originalmente ha investito $4 milioni per contribuire ad ottenere al composto questo lontano nella conduttura di droga approvazione.

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration egualmente hanno accordato lo stato del medicinale orfano PAC-1 per il trattamento del multiforme di glioblastoma, un tumore al cervello micidiale. Questa designazione è destinata per incoraggiare lo sviluppo delle droghe a trattare le malattie o le circostanze rare che pregiudicano un piccolo sottoinsieme della popolazione. Alcuni punti nel trattamento di approvazione si aiutano o accelerati per i medicinali orfani.

I 12.120 nuovi casi stimati del glioblastoma sono preveduti negli Stati Uniti nel 2016. La sopravvivenza mediana con la terapia di standard-de-cura è di 14,6 mesi.

PAC-1 mira ad un enzima, procaspase-3, che è elevato in cellule tumorali. Una volta attivato, questo enzima stimola la morte delle cellule. La droga in primo luogo ha mostrato la promessa nel trattamento dei cani di animale domestico con i cancri spontaneamente d'avvenimento.

Un test clinico di fase I di PAC-1 in malati di cancro umani ha cominciato nel 2015 e finora ha fatto partecipare circa dozzina pazienti con una varietà di cancri della tardi-fase. La prova umana sta conducenda al centro del Cancro dell'università dell'Illinois in Chicago ed al centro del Cancro di Sidney Kimmel alla Johns Hopkins University. Ad una società basata a champagne, sgomina l'oncologia, è il garante regolatore per la ricerca.

Le prove di fase I sono destinate per determinare la dose tollerabile massima di un agente del cancro e non sono prove dell'efficacia di una droga, hanno detto il professor Paul Hergenrother di chimica dell'università dell'Illinois, che ha scoperto i beni anticancro di PAC-1 più di una decade fa. Ha lavorato con il U. del professor che clinico veterinario della medicina del I. il Dott. Timothy Fan ad in primo luogo prova la droga nei cani di animale domestico con cancro.

“Non ci sono stati le tossicità inattese e l'escalation della dose sta progredendo bene,„ Hergenrother ha detto delle prove umane. “Questo nuovo investimento ci permetterà di fornire a più malati di cancro accesso alla droga mentre ci muoviamo in avanti con le prove di fase I.„

Alcuni degli studi preclinici - nelle celle, in mouse, in ratti ed in cani - suggeriti che PAC-1 potrebbe aiutare nel trattamento del glioblastoma, una malattia per cui là è poche opzioni terapeutiche.

“Sappiamo che PAC-1 può combinarsi sicuro con la radioterapia intenta curativa e il temozolomide orale in cani con soprattutto glioma, o tumori cerebrali,„ ha detto il ventilatore, che ha lavorato molto attentamente con il Dott. veterinario Michael Podell del neurologo ed il Dott. veterinario Jayme Looper dell'oncologo di radiazione al del MedVet basato a Chicago medico e dei centri del Cancro affinchè gli animali domestici conducesse i test clinici della droga nei cani di animale domestico.

“La resezione, la radiazione e il temozolomide chirurgici è il regime terapeutico standard per il glioblastoma,„ Hergenrother ha detto.

Una seconda componente della prova di fase I proverà PAC-1 congiuntamente al temozolomide nei pazienti umani di glioblastoma di cui i tumori hanno ritornato dopo il trattamento standard, ha detto.

“Siamo stati a questo ora per più di 10 anni e siamo eccitati per potere continuare giù questa strada,„ Hergenrother ha detto. “Cattura molto tempo, molto sforzo e molta moneta per fare i test clinici umani. Così per avere i mezzi per ampliare l'accesso a PAC-1 da dozzina pazienti a, speriamo, centinaia, siamo molto emozionanti. Quello è che cosa permetterà che noi otteniamo alcuni dati definitivi sulla droga.„

“PAC-1 è uno soltanto di alcuni agenti della droga messi a punto e sperimentati in animali ed in esseri umani ad una singola istituzione,„ ha detto il Dott. Arkadiusz Dudek, un medico e professore dell'ematologia e dell'oncologia all'università dell'Illinois a Chicago che sta dirigendo i test clinici umani della droga. “È piacevole vedere il nuovo finanziamento per permettere che questo lavoro continui.„

Source:

University of Illinois at Urbana-Champaign