Coagadex maintenant procurable pour les patients rares de trouble de coagulation au R-U

La demande de règlement pour le déficit héréditaire du facteur X de ` rare de trouble de coagulation' est rendue procurable au R-U

Bio laboratoire de produits, limité (BPL) aujourd'hui annoncé que Coagadex est maintenant procurable pour des patients au R-U. Coagadex est indiqué pour la demande de règlement et la prophylaxie des épisodes de purge et pour le management perioperative dans les patients avec le déficit héréditaire du facteur X. Coagadex est la seule demande de règlement qualifiée particulièrement pour ce trouble de coagulation rare dans Europe1, et le R-U est maintenant le premier pays en Europe pour rendre cette demande de règlement procurable aux patients.

Coagadex sera rendu procurable au R-U par l'intermédiaire d'une offre commerciale d'élément (CMU) de médicaments, qui commence le 1er juilletst. Le CMU fonctionne au nom du ministère de la santé et des NHS, et en partenariat avec les gens qui achètent des pharmaceutiques pour des hôpitaux en travers des NHS au R-U.

Le déficit du facteur X est un rare et un état grave provoqué en n'ayant pas assez de la protéine du facteur X dans le sang ; cette protéine joue un rôle essentiel dans la coagulation (caillots sanguins) qui aide des patients à cesser de saigner. Les gens avec le déficit du facteur X sont au risque accru de la purge ou de remarquer la purge excessive ou prolongée. Les personnes sévèrement affectées ont un risque accru de la purge à l'intérieur du cerveau, dans les poumons ou dans le tractus gastro-intestinal, qui peut être potentiellement mortel. Le déficit héréditaire du facteur X est très rare et affecte approximativement 700 patients en Europe.

M. Steve Austin, directeur de centre d'hémophilie de la confiance de fondation des centres hospitaliers universitaires NHS de St George, Londres a commenté :

Notre orientation précédente a été sur traiter le déficit du facteur X avec des infusions de sang de plasma ou d'un concentré des facteurs de coagulation. Après avoir été impliqué dans le programme de développement clinique de Coagadex, je suis avec plaisir que ce traitement ait été maintenant lancé au R-U. Pour la première fois, les patients présentant ce trouble de coagulation rare peuvent recevoir un remontage spécifique du facteur X qui a été sûr et efficace prouvés dans les études cliniques.

John Perkins, Président des BPL, a commenté :

Coagadex est le premier et seulement le traitement particulièrement approuvé pour traiter le déficit héréditaire du facteur X et est maintenant à la disposition des patients qui ont besoin de lui au R-U. Cet accomplissement est une démonstration de notre engagement aux patients dans les endroits avec le besoin imprévisible le plus grand.

Coagadex approuvé a été basé sur des caractéristiques produites de deux préliminaires, multicentre, études prospectives. La première étude a inscrit les patients avec le modéré au déficit héréditaire sévère du facteur X qui ont été soignés sur demande pour des épisodes spontanés ou traumatiques de purge. Les points finaux primaires d'efficacité étaient des mesures pharmacocinétiques comprenant le taux de guérison et la demi vie, et les points finaux secondaires ont compris l'évaluation générale de l'efficacité et le nombre d'infusions a dû traiter une purge.

Les critères pour la réussite de demande de règlement ont été répondus dans l'étude, et les paramètres pharmacocinétiques étaient compatibles avec des caractéristiques précédemment publiées. Le taux de guérison in vivo de moyen général était 2,0 IU/dL selon IU/kg et la demi vie était approximativement 30 heures. Il y avait de 187 évaluables saigne dans l'étude avec des patients calibrant la demande de règlement comme « excellent » dans 170 cas (de 91%), « bon » dans 14 (7,5%) cas, et « pauvrex » en 2 (1,1%) cas. De plus, la plupart des épisodes de purge (155/187 [82,9%]) ont été effectivement traités avec seulement une infusion de Coagadex.

Deux patients dans événements défavorables rapportés d'étude les six ont considéré probablement lié au médicament : deux événements de la fatigue dans un patient, deux événements de l'infusion situent l'érythème dans un patient, et un de douleur et de lumbago de site d'infusion dans chaque patient. Il n'y avait de pas autres événements défavorables médicament médicament, événements défavorables médicament médicament pas sérieux, et patient n'a pas discontinué de l'étude due aux événements défavorables.

La deuxième étude a rassemblé des caractéristiques sur deux patients chirurgicaux recevant Coagadex perioperatively. La caractéristique chirurgicale de trois patients dans la première étude a été ajoutée et eue comme conséquence cinq patients subissant sept opérations. Pour toutes les opérations, Coagadex a été évalué par le chercheur comme excellent dans le seignement de réglage pendant et après la chirurgie. Tous les patients subissant la chirurgie lourde ont été diagnostiqués avec le déficit doux du facteur X (c.-à-d., niveau >5 IU/dL de facteur X et < 20 IU/dL). Un patient présentant le déficit modéré et deux avec le déficit sévère ont subi des procédures moins importantes. Patient présentant le modéré ou la maladie sévère n'a pas subi une procédure importante. Il n'y avait des événements défavorables pas demande de règlement demande de règlement rapportés dans les patients chirurgicaux dans la deuxième étude.

Dans les deux études combinées, les événements défavorables les plus courants étaient érythème de site d'infusion, douleur de site d'infusion, fatigue et lumbago.

Le lancement de Coagadex suit l'approbation récente d'autorisation de vente de la Commission européenne en mars 2016.