Coagadex ora disponibile per i pazienti rari di disordine di spurgo nel Regno Unito

Il trattamento per la carenza ereditaria di fattore X di spurgo del ` raro di disordine' è messo a disposizione nel Regno Unito

Bio- laboratorio dei prodotti, limitato (BPL) oggi annunciato che Coagadex ora è disponibile per i pazienti nel Regno Unito. Coagadex è indicato per il trattamento e la profilassi degli episodi di spurgo e per la gestione perioperative in pazienti con la carenza ereditaria di fattore X. Coagadex è il solo trattamento conceduto una licenza a specificamente per questo disordine raro di spurgo in Europe1 ed il Regno Unito ora è il primo paese in Europa per mettere a disposizione questo trattamento dei pazienti.

Coagadex sarà messo a disposizione nel Regno Unito via un'offerta commerciale dell'unità (CMU) delle medicine, che comincia il 1° lugliost. Il CMU funziona a nome del dipartimento di salubrità e di NHS ed in società con la gente che compra i prodotti farmaceutici per gli ospedali attraverso NHS nel Regno Unito.

La carenza di fattore X è uno stato raro e serio causato non avendo abbastanza della proteina di fattore X nel sangue; questa proteina svolge un ruolo cruciale nella coagulazione (coagulazione di sangue) che aiuta i pazienti a smettere di sanguinare. La gente con la carenza di fattore X è al rischio aumentato di spurgo o di avvertire l'eccessivo o spurgo prolungato. Le persone severamente commoventi hanno un rischio aumentato di spurgo dentro il cervello, nei polmoni o nel tratto gastrointestinale, che può essere pericoloso. La carenza ereditaria di fattore X è molto rara e pregiudica circa 700 pazienti in Europa.

Il Dott. Steve Austin, Direttore della fiducia delle fondamenta di NHS degli ospedali universitari di St George, Londra del centro di emofilia ha commentato:

Il nostro fuoco precedente è stato sul trattamento della carenza di fattore X con le infusioni di sangue di plasma o di un concentrato dei fattori di coagulazione. Essendo coinvolgere nel programma di sviluppo clinico di Coagadex, sono contentissimo che questa terapia ora è stata lanciata nel Regno Unito. Per la prima volta, i pazienti con questo disordine raro di spurgo possono ricevere una sostituzione specifica di fattore X che è stata sicuro ed efficace provati negli studi clinici.

John Perkins, CEO dei BPL, ha commentato:

Coagadex è il primo e soltanto la terapia specificamente approvata per trattare la carenza ereditaria di fattore X ed è a disposizione ora dei pazienti che la hanno bisogno nel Regno Unito. Questo risultato è una dimostrazione del nostro impegno ai pazienti nelle aree con il più grande bisogno insoddisfatto.

Coagadex era approvato basato sopra i dati generati due dal aperto contrassegno, studio multicentrico, studi prospettivi. Il primo studio ha iscritto i pazienti con il moderato alla carenza ereditaria severa di fattore X che sono stati curati a richiesta per gli episodi spontanei o traumatici di spurgo. I punti finali primari di efficacia erano le misure farmacocinetiche compreso la tariffa e l'emivita di ripristino ed i punti finali secondari hanno compreso la valutazione globale della proposta di efficacia ed il numero delle infusioni ha dovuto trattare un'immagine al vivo.

I criteri per successo del trattamento sono stati soddisfatti nello studio ed i parametri farmacocinetici erano coerenti con i dati precedentemente pubblicati. La tariffa di ripristino in vivo di media generale era 2,0 IU/dL per IU/kg e l'emivita era di circa 30 ore. C'erano 187 immagini al vivo imponibili nello studio con i pazienti che valutano il trattamento come “eccellenti„ in 170 casi (di 91%), “buon„ in 14 (7,5%) casi e “in povero„ in 2 (1,1%) casi. Inoltre, la maggior parte dei episodi di spurgo (155/187 [82,9%]) efficacemente sono stati trattati con soltanto un'infusione di Coagadex.

Due pazienti nello studio hanno riferito sei eventi avversi considerati possibilmente relativi al farmaco: due eventi di fatica in un paziente, due eventi dell'infusione collocano il eritema in un paziente ed uno di dolore del sito di infusione e di dolore alla schiena in ogni paziente. C'erano non altri eventi avversi relazionati con la droga, eventi avversi relazionati con la droga non seri e nessun paziente ha cessato dallo studio dovuto gli eventi avversi.

Il secondo studio ha raccolto i dati su due pazienti chirurgici che ricevono Coagadex perioperatively. I dati chirurgici da tre pazienti nel primo studio si sono aggiunti e provocato stati cinque pazienti che subiscono sette procedure chirurgiche. Per tutte le procedure chirurgiche, Coagadex è stato valutato dal ricercatore come eccellente nella perdita di sangue gestente durante e dopo chirurgia. Tutti i pazienti che subiscono l'ambulatorio principale sono stati diagnosticati con la carenza delicata di fattore X (cioè, livello >5 IU/dL di fattore X e < 20 IU/dL). Un paziente con la carenza moderata e due con la carenza severa hanno subito le procedure secondarie. Nessun paziente con la malattia moderata o severa ha subito una procedura importante. C'erano eventi avversi non in relazione con il trattamento riferiti in pazienti chirurgici nel secondo studio.

In entrambi gli studi combinati, gli eventi avversi più comuni erano eritema del sito di infusione, dolore del sito di infusione, fatica e dolore alla schiena.

Il lancio di Coagadex segue l'approvazione recente di autorizzazione di vendita dalla Commissione Europea nel marzo 2016.