Coagadex agora disponível para pacientes raros da desordem do sangramento no REINO UNIDO

O Tratamento para a deficiência hereditária do factor X do ` raro da desordem do sangramento' é feito disponível no REINO UNIDO

Bio Laboratório dos Produtos, Limitado (BPL) anunciado hoje que Coagadex está agora disponível para pacientes no REINO UNIDO. Coagadex é indicado para o tratamento e a profilaxia de episódios do sangramento e para a gestão perioperative nos pacientes com a deficiência hereditária do factor X. Coagadex é o único tratamento licenciado especificamente para esta desordem rara do sangramento em Europe1, e o REINO UNIDO é agora o primeiro país em Europa para fazer este tratamento disponível aos pacientes.

Coagadex será feito disponível no REINO UNIDO através de uma proposta Comercial da Unidade (CMU) das Medicinas, que comece o 1º de julhost. O CMU trabalha em nome do Departamento da Saúde e do NHS, e em parceria com os povos que compram fármacos para hospitais através do NHS no REINO UNIDO.

A deficiência do Factor X é uma condição rara e séria causada não tendo bastante da proteína do factor X no sangue; esta proteína joga um papel crucial na coagulação (coagulação de sangue) que ajuda pacientes a parar de sangrar. Os Povos com deficiência do factor X estão no risco aumentado de sangramento ou de experimentar o sangramento excessivo ou prolongado. Os indivíduos Severamente afetados têm um risco aumentado de sangramento dentro do cérebro, nos pulmões ou no aparelho gastrointestinal, que pode ser risco de vida. A deficiência Hereditária do factor X é muito rara e afecta aproximadamente 700 pacientes em Europa.

O Dr. Steve Austin, Director da Confiança da Fundação dos Hospitais NHS da Universidade de St George, Londres do Centro da Hemofilia comentou:

Nosso foco precedente estêve em tratar a deficiência do Factor X com as infusões do sangue do plasma ou de um concentrado de factores de coagulação. Sendo envolvido no programa de revelação clínico de Coagadex, Eu sou deleitado que esta terapia tem sido lançada agora no REINO UNIDO. Pela primeira vez, os pacientes com esta desordem rara do sangramento podem receber uma substituição específica do factor X que seja segura e eficaz provados em estudos clínicos.

John Perkins, CEO dos BPL, comentou:

Coagadex é o primeiro e somente a terapia especificamente aprovada para tratar a deficiência hereditária do factor X e está agora disponível aos pacientes que a precisam no REINO UNIDO. Esta realização é uma demonstração de nosso comprometimento aos pacientes nas áreas com a grande necessidade não satisfeita.

Coagadex era aprovado baseado nos dados gerados dois da aberto-etiqueta, multicentre, estudos em perspectiva. O primeiro estudo registrou os pacientes com o moderado à deficiência hereditária severa do factor X que eram por encomenda tratado para episódios espontâneos ou traumáticos do sangramento. Os valores-limite preliminares da eficácia eram medidas farmacocinéticos que incluem a taxa e a meia-vida de recuperação, e os valores-limite secundários incluíram a avaliação total da eficácia e do número de infusões necessários para tratar um sangramento.

Os critérios para o sucesso do tratamento foram satisfeitos no estudo, e os parâmetros farmacocinéticos eram consistentes com os dados previamente publicados. A taxa de recuperação do meio total in vivo era 2,0 IU/dL por IU/kg e a meia-vida era aproximadamente 30 horas. Havia 187 avaliávéis sangra no estudo com os pacientes que avaliam o tratamento como “excelente” em 170 casos (de 91%), “bom” em 14 (7,5%) casos, e em “pobres” em 2 (1,1%) casos. Além, a maioria de episódios do sangramento (155/187 [82,9%]) foram tratados eficazmente com a somente uma infusão de Coagadex.

Dois pacientes no estudo relataram seis eventos adversos considerados relativos possivelmente à medicamentação: dois eventos da fadiga em um paciente, dois eventos da infusão situam a eritema em um paciente, e a uma da dor e da dor nas costas do local da infusão em cada paciente. Havia não outros eventos adversos droga-relacionados, eventos adversos droga-relacionados não sérios, e nenhum paciente interrompeu do estudo devido aos eventos adversos.

O segundo estudo recolheu dados em dois pacientes cirúrgicos que recebem Coagadex perioperatively. Os dados Cirúrgicos de três pacientes no primeiro estudo foram adicionados e conduzidos a cinco pacientes que submetem-se a sete procedimentos cirúrgicos. Para todos os procedimentos cirúrgicos, Coagadex foi avaliado pelo investigador como excelente na perda de sangue de controlo durante e depois da cirurgia. Todos Os pacientes que se submetem à cirurgia principal foram diagnosticados com deficiência suave do factor X (isto é, nível >5 IU/dL do factor X e < 20 IU/dL). Um paciente com deficiência moderado e dois com deficiência severa submeteram-se a procedimentos menores. Nenhum paciente com doença moderado ou severa submeteu-se a um procedimento principal. Havia uns eventos adversos não tratamento-relacionados relatados em pacientes cirúrgicos no segundo estudo.

Em ambos os estudos combinados, os eventos adversos os mais comuns eram eritema do local da infusão, dor do local da infusão, fadiga e dor nas costas.

O lançamento de Coagadex segue a aprovação recente da autorização de mercado pela Comissão Européia em março de 2016.

Source: http://www.bpl.co.uk/