Coagadex ahora disponible para los pacientes raros del desorden de la extracción de aire en el REINO UNIDO

El Tratamiento para la deficiencia hereditaria del factor X de la extracción de aire del ` raro del desorden' se hace disponible en el REINO UNIDO

Bio Laboratorio de los Productos, Limitado (BPL) anunciado hoy que Coagadex está disponible ahora para los pacientes en el REINO UNIDO. Coagadex se indica para el tratamiento y la profilaxis de los episodios de la extracción de aire y para la administración perioperative en pacientes con deficiencia hereditaria del factor X. Coagadex es el único tratamiento autorizado específicamente para este desorden raro de la extracción de aire en Europe1, y el REINO UNIDO ahora es el primer país en Europa para poner este tratamiento a disposición los pacientes.

Coagadex será hecho disponible en el REINO UNIDO vía una oferta Comercial de la Unidad (CMU) del Remedio, que comienza el 1 de juliost. El CMU trabaja en nombre del Departamento de la Salud y de NHS, y en colaboración con la gente que compra productos farmacéuticos para los hospitales a través de NHS en el REINO UNIDO.

La deficiencia del Factor X es una condición rara y seria causada no teniendo suficiente de la proteína del factor X en la sangre; esta proteína desempeña un papel crucial en la coagulación (coagulación de la sangre) que ayuda a pacientes a parar el sangrar. La Gente con deficiencia del factor X está en el riesgo creciente de extracción de aire o de experimentar la extracción de aire excesiva o prolongada. Los individuos Seriamente afectados tienen un riesgo creciente de extracción de aire dentro del cerebro, en los pulmones o en el aparato gastrointestinal, que puede ser peligroso para la vida. La deficiencia Hereditaria del factor X es muy rara y afecta a aproximadamente 700 pacientes en Europa.

El Dr. Steve Austin, Director de la Confianza del Asiento de NHS de los Hospitales de la Universidad de San Jorge, Londres del Centro de la Hemofilia comentó:

Nuestro enfoque anterior ha estado en tratar deficiencia del Factor X con infusiones de la sangre del plasma o de un concentrado de los factores de coagulación. Estando implicado en el programa de revelado clínico de Coagadex, Me encantan que esta terapia ahora se ha puesto en marcha en el REINO UNIDO. Por primera vez, los pacientes con este desorden raro de la extracción de aire pueden recibir un repuesto específico del factor X que ha sido seguro y de manera efectiva probada en estudios clínicos.

Juan Perkins, CEO de BPL, comentó:

Coagadex es el primer y solamente la terapia específicamente aprobada para tratar deficiencia hereditaria del factor X y está disponible ahora para los pacientes que la necesitan en el REINO UNIDO. Este logro es una demostración de nuestra consolidación a los pacientes en áreas con la necesidad incumplida más grande.

Coagadex era aprobado basado sobre los datos generados a partir el dos de la abierto-escritura de la etiqueta, multicentro, estudios anticipados. El primer estudio alistó a los pacientes con el moderado a la deficiencia hereditaria severa del factor X que fueron tratados a pedido para los episodios espontáneos o traumáticos de la extracción de aire. Las puntos finales primarias de la eficacia eran dimensiones farmacocinéticas incluyendo tipo y semivida de recuperación, y las puntos finales secundarias incluyeron la evaluación total de la eficacia y el número de infusiones necesitó tratar un corrimiento.

Las consideraciones para el éxito del tratamiento fueron satisfechas en el estudio, y los parámetros farmacocinéticos eran constantes con datos previamente publicados. El tipo de recuperación in vivo del medio total era 2,0 IU/dL por IU/kg y la semivida era aproximadamente 30 horas. Había 187 valorables sangra en el estudio con los pacientes que valoraban el tratamiento como “excelente” en 170 casos (del 91%), “bueno” en 14 (7,5%) casos, y “pobres” en 2 (1,1%) casos. Además, la mayoría de los episodios de la extracción de aire (155/187 [82,9%]) fueron tratados efectivo con solamente una infusión de Coagadex.

Dos pacientes en el estudio señalaron seis acciones adversas consideradas relacionadas posiblemente con la medicación: dos acciones de la fatiga en un paciente, dos acciones de la infusión sitúan eritema en un paciente, y uno de dolor del sitio de la infusión y de dolor de espalda en cada paciente. Había no otras acciones adversas relacionadas con drogas, acciones adversas relacionadas con drogas no serias, y ningunos pacientes interrumpieron del estudio debido a las acciones adversas.

El segundo estudio cerco datos sobre dos pacientes quirúrgicos que recibían Coagadex perioperatively. Los datos Quirúrgicos a partir de tres pacientes en el primer estudio fueron agregados y dados lugar a cinco pacientes que experimentaban siete procedimientos quirúrgicos. Para todos los procedimientos quirúrgicos, Coagadex fue evaluado por el investigador como excelente en baja de sangre que controlaba durante y después de cirugía. Diagnosticaron a Todos Los pacientes que experimentaban la cirugía mayor con la deficiencia suave del factor X (es decir, nivel >5 IU/dL del factor X y < 20 IU/dL). Un paciente con deficiencia moderada y dos con deficiencia severa experimentaron procedimientos de menor importancia. Ningunos pacientes con enfermedad moderada o severa experimentaron un procedimiento importante. Había acciones adversas no tratamiento-relacionadas señaladas en pacientes quirúrgicos en el segundo estudio.

En ambos estudios combinados, las acciones adversas mas comunes eran eritema del sitio de la infusión, dolor del sitio de la infusión, fatiga y dolor de espalda.

El lanzamiento de Coagadex sigue la aprobación reciente de la autorización de márketing de la Comisión Europea en marzo de 2016.

Fuente: http://www.bpl.co.uk/