Deutetrabenazine peut aider à améliorer des sympt40mes de chorée dans les patients avec HD

Les gens avec la maladie de Huntington (HD) ont remarqué des améliorations de chorée tout en prenant le deutetrabenazine (SD-809) comparé au placebo, selon aujourd'hui publié de papier dans le tourillon d'American Medical Association (JAMA). Bien que les résultats de topline de l'essai aient été relâchés précédemment, la publication pair-observée complète au sujet du Premier-HD test clinique est maintenant publiée dans un tourillon médical premier.

Deutetrabenazine a été vérifié dans la Première-HD étude, un test clinique de la phase 3 qui a été abouti par le groupe de travail de Huntington (HSG) au nom des pharmaceutiques de Teva. Dans l'essai en double aveugle et controlé par le placebo, deutetrabenazine a diminué de manière significative la chorée, les mouvements involontaires ces beaucoup de personnes avec l'expérience de HD.

« Les rayures de la chorée et du moteur des patients ont amélioré comparé au placebo au cours de 12 semaines, » a dit Samuel Frank, l'investigateur principal de DM, de HSG du Premier-HD et le directeur de la société de la maladie de Huntington du centre d'excellence de l'Amérique au centre médical de Beth Israël Deaconess à Boston. « De plus, les les deux les participants et leur amélioration générale rapportée de médecins d'étude. »

Le Premier-HD a inscrit 90 patients à 34 sites de recherches de HSG entre août 2013 et août 2014. Les patients suivis d'essai pour 12 semaines sur le médicament et mesurées leur chorée, ainsi qu'impression des patients et des cliniciens d'amélioration.

« En tant que médecin qui s'occupe des gens avec HD, elle est agréable pour voir des résultats positifs d'un essai bien conçu et entièrement inscrit. Jusqu'à nous trouvons un remède, nous visons à porter à nos patients plus d'options de demande de règlement pour détendre des sympt40mes, » Frank a dit. « Nous sommes reconnaissants aux gens qui ont participé à cet essai et leurs familles et systèmes de support qui ont rendu leur participation possible. La recherche dans la communauté de HD dépend des volontaires s'inscrivant dans les essais. »

Fin mai, les pharmaceutiques de Teva ont annoncé que les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) demandé plus de caractéristiques sur le deutetrabenazine, qui avait été à l'étude pour traiter la chorée liée à HD. La demande de plus de caractéristiques est courante quand la FDA est invitée à reconnaître les médicaments neufs, et c'est le premier composé contenant du deutérium à observer par la FDA. Michael Hayden, M.D., président de Ph.D., de Teva de R&D globale et officier scientifique en chef a dit des régimes de Teva pour répondre à la demande dans le troisième trimestre de 2016.

Il y a seulement un médicament actuel reconnu pour traiter la chorée liée à la maladie de Huntington : tetrabenazine. Deutetrabenazine est structurellement lié au tetrabenazine avec des atomes de deutérium mis en des positions clé dans la molécule, prolongeant la demi vie de plasma et réduisant la variabilité métabolique, sans pharmacologie changeante d'objectif. Ceci peut traduire en contrôle des symptômes efficace avec moins doses de médicament un jour, des doses quotidiennes totales inférieures, et une tolérance améliorée. Dans le Premier-HD, les évaluations générales de patient et de clinicien étaient sensiblement meilleures dans le groupe traité par deutetrabenazine comparé au placebo après 3 mois. Le groupe de deutetrabenazine s'est amélioré dans une mesure de qualité de vie tandis que le groupe de placebo empirait.

« Les mesures générales d'état et de qualité de vie sont particulièrement appropriées dans la chorée, où aucun numéro ne capte ce qu'est cliniquement signicatif aux patients eux-mêmes, » ont dit le Testa de Claudia, la DM, le PhD, le chercheur Co-principal de HSG pour le Premier-HD et le directeur du centre d'excellence de HDSA à l'université de Commonwealth de la Virginie. « Elle est passionnante pour voir comment le traitement d'un sympt40me de HD peut effectuer un vrai choc positif. »

Source:

University of Rochester Medical Center