Deutetrabenazine può contribuire a migliorare i sintomi di corea in pazienti con HD

La Gente con la malattia di Huntington (HD) ha avvertito i miglioramenti nella corea mentre catturava il deutetrabenazine (SD-809) ha confrontato a placebo, secondo un documento pubblicato oggi nel Giornale di American Medical Association (JAMA). Sebbene i risultati di topline della prova siano stati rilasciati precedentemente, la pubblicazione pari-esaminata completa circa il test clinico Primo-HD ora è pubblicata in un giornale medico primo.

Deutetrabenazine è stato studiato nello studio Primo-HD, un test clinico di Fase 3 che piombo dal Gruppo di Studio di Huntington (HSG) a nome dei Prodotti Farmaceutici di Teva. Nella prova alla cieca, a prova controllata a placebo, deutetrabenazine ha fatto diminuire significativamente la corea, i movimenti involontari quei molte persone con esperienza di HD.

“I punteggi della corea e del motore dei Pazienti migliori hanno confrontato a placebo nel corso di 12 settimane,„ ha detto Samuel Frank, il ricercatore principale di HSG, di MD di Primo-HD e Direttore della Società di Malattia di Huntington del Centro di Eccellenza dell'America al Centro Medico di Beth Israele Deaconess a Boston. “Inoltre, gli entrambi partecipanti ed i loro medici di studio hanno riferito il miglioramento globale.„

Primo-HD iscritto 90 pazienti a 34 siti di ricerca di HSG fra Agosto 2013 e Agosto 2014. I pazienti seguiti di prova per 12 settimane sul farmaco e misurate la loro corea come pure l'impressione dei clinici e dei pazienti di miglioramento.

“Come medico che si occupa della gente con HD, è piacevole vedere i risultati positivi da una prova ben progettata e completamente iscritta. Fino ai troviamo una maturazione, miriamo a portare ai nostri pazienti più opzioni del trattamento per alleviare i sintomi,„ Spedisca In Franchigia ha detto. “Siamo riconoscenti alla gente che ha partecipato a questa prova e le loro famiglie e sistemi di appoggio che hanno permesso la loro partecipazione. La Ricerca nella comunità di HD dipende dai volontari che si iscrivono alle prove.„

Alla fine di Maggio, i Prodotti Farmaceutici di Teva hanno annunciato che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) chiesto più dati sul deutetrabenazine, che era stato allo studio per trattare la corea connessa con HD. La richiesta di più dati è comune quando FDA è chiesto di approvare i nuovi farmaci e questo è il primo composto deuterato da esaminare da FDA. Michael Hayden, M.D., Presidente di Teva, di Ph.D. di R & S Globale ed ufficiale scientifico principale ha detto le pianificazioni di Teva per rispondere alla richiesta nel terzo trimestre di 2016.

C'è soltanto una droga corrente approvata per trattare la corea connessa con la malattia di Huntington: tetrabenazine. Deutetrabenazine è collegato strutturalmente con il tetrabenazine con gli atomi del deuterio collocati alle posizioni chiavi nella molecola, prolungante l'emivita del plasma e diminuente la variabilità metabolica, senza farmacologia cambiante dell'obiettivo. Ciò può tradurre in efficace controllo di sintomo con meno dosi del farmaco un il giorno, le dosi quotidiane di totale più basso e la tolleranza migliore. In Primo-HD, sia le valutazioni globali della proposta del clinico che del paziente erano significativamente migliori nel gruppo curato deutetrabenazine confrontato a placebo dopo 3 mesi. Il gruppo di deutetrabenazine è migliorato in una misura di qualità di vita mentre il gruppo del placebo ha peggiorato.

“Le misure Globali di qualità di vita e di stato sono particolarmente pertinenti nella corea, dove nessun numero cattura che cosa è clinicamente significativo ai pazienti stessi,„ hanno detto il Testa di Claudia, il MD, il PhD, il ricercatore co-principale di HSG per Primo-HD e Direttore del Centro di Eccellenza di HDSA alla Virginia Commonwealth University. “È emozionante vedere come trattare un sintomo di HD può avere un impatto positivo in vivo.„

Sorgente: Università di Centro Medico di Rochester

Source:

University of Rochester Medical Center