Deutetrabenazine pode ajudar a melhorar sintomas da coreia nos pacientes com HD

Os povos com doença de Huntington (HD) experimentaram melhorias na coreia ao tomar o deutetrabenazine (SD-809) compararam ao placebo, de acordo com um papel publicado hoje no jornal de American Medical Association (JAMA). Embora os resultados do topline da experimentação sejam liberados previamente, a publicação par-revista completa sobre o Primeiro-HD ensaio clínico é publicada agora em um primeiro jornal médico.

Deutetrabenazine foi investigado no Primeiro-HD estudo, um ensaio clínico da fase 3 que fosse conduzido pelo grupo de estudo de Huntington (HSG) em nome dos fármacos de Teva. Na experimentação dobro-cega, placebo-controlada, deutetrabenazine diminuiu significativamente a coreia, os movimentos involuntários esses muitos indivíduos com experiência de HD.

Dos “as contagens da coreia e do motor pacientes melhoradas compararam ao placebo no curso de 12 semanas,” disse Samuel Frank, o investigador principal da DM, do HSG do Primeiro-HD e o director da sociedade da doença de Huntington do centro de América de excelência no centro médico do Deaconess de Beth Israel em Boston. “Além, ambos os participantes e seus médicos do estudo relataram a melhoria total.”

O Primeiro-HD registrou 90 pacientes em 34 locais da pesquisa de HSG entre agosto de 2013 e agosto de 2014. Os pacientes seguidos experimentais para 12 semanas na medicamentação e medidas sua coreia, assim como impressão dos pacientes e dos clínicos da melhoria.

“Como um médico que se importe com povos com HD, é gratificante ver resultados positivos de uma experimentação bem-desenvolvida, inteiramente registrada. Até nós encontramos uma cura, nós apontamos trazer a nossos pacientes mais opções do tratamento para aliviar sintomas,” Frank disse. “Nós somos gratos aos povos que participaram nesta experimentação e seus famílias e sistemas de apoio que tornaram sua participação possível. A pesquisa na comunidade de HD depende dos voluntários que registram-se nas experimentações.”

Ao fim de maio, os fármacos de Teva anunciaram que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) pedido mais dados no deutetrabenazine, que tinha estado sob a revisão para tratar a coreia associada com o HD. O pedido para mais dados é comum quando o FDA é pedido para aprovar medicamentações novas, e este é o primeiro composto deuterated a ser revisto pelo FDA. Michael Hayden, M.D., presidente do Ph.D., do Teva do R&D global e oficial científico principal disse planos de Teva responder ao pedido no terceiro quarto de 2016.

Há somente uma droga aprovada actualmente para tratar a coreia associada com a doença de Huntington: tetrabenazine. Deutetrabenazine é relacionado estrutural ao tetrabenazine com os átomos do deutério colocados em posições-chave na molécula, prolongando a meia-vida do plasma e reduzindo a variabilidade metabólica, sem farmacologia em mudança do alvo. Isto pode traduzir no controle eficaz do sintoma com menos doses da medicamentação um o dia, as doses diárias de um mais baixo total, e a tolerância melhorada. No Primeiro-HD, as avaliações totais do paciente e do clínico eram significativamente melhores no grupo tratado deutetrabenazine comparado ao placebo após 3 meses. O grupo do deutetrabenazine melhorou em uma qualidade da medida da vida quando o grupo do placebo se agravou.

“O estado e a qualidade totais de medidas da vida são especialmente relevantes na coreia, onde nenhum número captura o que é clìnica significativo aos pacientes eles mesmos,” disseram o Testa de Claudia, a DM, o PhD, o investigador co-principal de HSG para o Primeiro-HD e o director do centro de HDSA de excelência na universidade da comunidade de Virgínia. “É emocionante ver como tratar um sintoma de HD pode fazer a uma real-vida o impacto positivo.”

Source:

University of Rochester Medical Center