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La thérapie génique neuve donne des résultats prometteurs pour traiter des troubles neurodegenerative

Une approche neuve de thérapie génique a conçu pour remonter l'enzyme qui est déficiente en patients présentant les troubles neurodegenerative hérités Tay-Sachs et les maladies de Sandhoff a avec succès livré le gène thérapeutique aux cerveaux des souris traitées, du fonctionnement remis d'enzymes, et de la survie étendue par le fois environ 2,5. Les implications de ces résultats prometteurs pour développer les thérapies géniques assimilées pour l'usage chez l'homme et pour viser des troubles cérébraux complémentaires sont discutées en deux articles publiés dans la thérapie génique humaine, un tourillon pair-observé de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs. Les articles font partie d'un numéro spécial sur des troubles de CNS et sont procurables librement pour le téléchargement sur le site Web humain de thérapie génique jusqu'au 28 août 2016.

Les deux études expliquent la faisabilité et l'efficacité du transfert de gène dans les modèles précliniques. Les articles sont autorisés « modèle nouveau et Hexosaminidase Varieant de vecteur activant le virus Adeno-Associé Auto-Complémentaire pour la demande de règlement de la maladie de Tay-Sachs », par Karumuthil-Melethil, et autres ; et « le transfert de gène systémique d'une variante de Hexosaminidase utilisant un vecteur scAAV9.47 rectifie GM2 Gangliosidosis chez des souris de Sandhoff », par Osmon et autres.

Le gris de Steven, l'université de la Caroline du Nord à Chapel Hill, et le Jagdeep Walia, l'université de la Reine (Kingston, Canada), ont abouti une équipe de recherche à partir de SickKids et d'université de Toronto (Canada), la fondation neuve de recherches d'espoir (chênes du nord, manganèse), et l'université de Mannitoba (Winnipeg, Canada), dans le développement couronné de succès d'un vecteur adeno-associé spécialisé (AAV) de virus conçu pour fournir un codage de gène pour des parties de l'alpha et des sous-unités bêtas de l'enzyme qui sont défectueuses chez les souris de Tay-Sachs et de Sandhoff, respectivement. Le vecteur nouveau de transfert de gène, administré en intraveineuse, pouvait livrer le gène thérapeutique au cerveau et à la moelle épinière, le site visé de l'action.

« Cette étude importante d'épreuve-de-concept jette l'information importante sur le modèle optimal des vecteurs de rAAV pour cette classe des troubles, » dit le rédacteur-en-chef Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts, Worcester, MAMANS.

Source:

Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News