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La nuova terapia genica mostra i risultati di promessa per il trattamento dei disordini neurodegenerative

Un nuovo approccio di terapia genica ha progettato per sostituire l'enzima che è carente in pazienti con i disordini neurodegenerative ereditati Tay-Sachs e malattie di Sandhoff ha consegnato con successo il gene terapeutico ai cervelli dei mouse trattati, della funzione riparata degli enzimi e della sopravvivenza estesa dalla volta circa 2,5. Le implicazioni di questi risultati di promessa per sviluppare le simili terapie geniche per uso in esseri umani e per l'ottimizzazione dei disordini supplementari del cervello sono discusse in due articoli pubblicati nella terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori. Gli articoli fa parte di un numero speciale sui disordini dello SNC e sono disponibili liberamente per il download sul sito Web umano di terapia genica fino al 28 agosto 2016.

Entrambi gli studi dimostrano la possibilità e l'efficacia di trasferimento del gene nei modelli preclinici. Gli articoli sono autorizzati “progettazione novella di vettore e Hexosaminidase Varieant permettendo al virus Adeno-Associato Auto-Complementare per il trattamento del malattia di Tay-Sachs„, da Karumuthil-Melethil, et al.; e “il trasferimento sistematico del gene di una variante di Hexosaminidase facendo uso di un vettore scAAV9.47 corregge GM2 Gangliosidosis in mouse di Sandhoff„, da Osmon et al.

Il Gray di Steven, l'università di North Carolina a Chapel Hill e Jagdeep Walia, l'università della regina (Kingston, Canada), piombo un gruppo dei ricercatori da SickKids e dall'università di Toronto (Canada), di nuove fondamenta di ricerca di speranza (querce del nord, MN) e dell'università di Mannitoba (Winnipeg, Canada), nel riuscito sviluppo di un vettore adeno-associato specializzato (AAV) del virus destinato per consegnare rispettivamente una codifica del gene per le parti di alfa e beta sottounità dell'enzima che sono difettosi nei mouse di Sandhoff e di Tay-Sachs. Il vettore novello di trasferimento del gene, amministrato per via endovenosa, poteva consegnare il gene terapeutico al cervello ed il midollo spinale, il sito mirato a di atto.

“Questo studio importante del proof of concept sparge le informazioni importanti sulla progettazione ottimale dei vettori del rAAV per questa classe di disordini,„ dice il redattore capo Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA.

Source:

Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News