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A terapia genética nova mostra resultados prometedores para tratar desordens neurodegenerative

Uma aproximação nova da terapia genética projectou substituir a enzima que é deficiente nos pacientes com as desordens neurodegenerative herdadas Tay-Sachs e doenças de Sandhoff entregou com sucesso o gene terapêutico aos cérebros de ratos tratados, da função restaurada da enzima, e da sobrevivência estendida pela dobra aproximadamente 2,5. As implicações destes resultados prometedores para desenvolver terapias genéticas similares para o uso nos seres humanos e para visar desordens adicionais do cérebro são discutidas em dois artigos publicados na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores. Os artigos são parte de uma edição especial em desordens do CNS e estão disponíveis livre para a transferência no Web site humano da terapia genética até o 28 de agosto de 2016.

Ambos os estudos demonstram a possibilidade e a eficácia de transferência do gene em modelos pré-clínicos. Os artigos são autorizados “projecto novo do vector e Hexosaminidase Varieant permitindo o vírus Adeno-Associado Auto-Complementar para o tratamento da doença de Tay-Sachs”, por Karumuthil-Melethil, e outros; e “transferência sistemática do gene de uma variação de Hexosaminidase que usa um vector scAAV9.47 corrige GM2 Gangliosidosis em ratos de Sandhoff”, por Osmon e outros.

O cinza de Steven, a universidade de North Carolina em Chapel Hill, e Jagdeep Walia, a universidade de rainha (Kingston, Canadá), conduziram uma equipe dos pesquisadores de SickKids e de universidade de toronto (Canadá), da fundação de pesquisa nova da esperança (carvalhos nortes, manganês), e da universidade de Mannitoba (Winnipeg, Canadá), na revelação bem sucedida de um vector adeno-associado especializado (AAV) do vírus projetado entregar respectivamente uma codificação do gene para parcelas das subunidades alfa e beta da enzima que é defeituoso nos ratos de Tay-Sachs e de Sandhoff. O vector novo de transferência do gene, administrado intravenosa, podia entregar o gene terapêutico ao cérebro e a medula espinal, o local visado da acção.

“Este estudo importante do prova--conceito derrama a informação importante no projecto óptimo de vectores do rAAV para esta classe de desordens,” diz o redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère.

Source:

Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News