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La nueva terapia génica muestra los resultados prometedores para tratar desordenes neurodegenerative

Una nueva aproximación de la terapia génica diseñó reemplazar la enzima que es deficiente en pacientes con los desordenes neurodegenerative heredados Tay-Sachs y las enfermedades de Sandhoff entregó con éxito el gen terapéutico a los cerebros de ratones tratados, de la función restablecida de la enzima, y de la supervivencia ampliada por el doblez cerca de 2,5. Las implicaciones de estos resultados prometedores para desarrollar las terapias génicas similares para el uso en seres humanos y para apuntar desordenes adicionales del cerebro se discuten en dos artículos publicados en terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores. Los artículos son parte de una edición especial en desordenes del CNS y están disponibles libremente para la transferencia directa en el Web site humano de la terapia génica hasta el 28 de agosto de 2016.

Ambos estudios demuestran la viabilidad y la eficacia de la transferencia del gen en modelos preclínicos. Los artículos son dados derecho “diseño nuevo y Hexosaminidase Varieant del vector habilitando el virus Adeno-Asociado Uno mismo-Complementario para el tratamiento de la enfermedad de Tay-Sachs”, por Karumuthil-Melethil, y otros; y la “transferencia sistémica del gen de una variante de Hexosaminidase usando un vector scAAV9.47 corrige GM2 Gangliosidosis en los ratones de Sandhoff”, por Osmon y otros.

El gris de Steven, la universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, y Jagdeep Walia, la universidad de reina (Kingston, Canadá), llevaron personas de investigadores de SickKids y de la universidad de Toronto (Canadá), del nuevo asiento de investigación de la esperanza (robles del norte, manganeso), y de la universidad de Mannitoba (Winnipeg, Canadá), en el revelado acertado de un vector adeno-asociado especializado (AAV) del virus diseñado para entregar una codificación del gen para las porciones de las subunidades alfa y beta de la enzima que son defectuosas en los ratones de Tay-Sachs y de Sandhoff, respectivamente. El vector nuevo de la transferencia del gen, administrado intravenoso, podía entregar el gen terapéutico al cerebro y la médula espinal, el sitio apuntado de la acción.

“Este estudio importante del prueba-de-concepto vierte la información importante sobre el diseño óptimo de los vectores del rAAV para esta clase de desordenes,” dice al redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA.

Source:

Mary Ann Liebert, Inc./Genetic Engineering News