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La première demande de règlement d'investigation pour l'infantile-début SMA donne des résultats prometteurs dans le test clinique

Une étape importante a été atteinte quand nusinersen, une demande de règlement d'investigation pour l'amyotrophie spinale (SMA), a été montrée pour améliorer de manière significative l'accomplissement des étapes de moteur dans les bébés avec l'infantile-début SMA, selon une analyse intérimaire de l'en double aveugle, randomisée, test clinique de la phase réglé par placebo 3 appelé SE FONT AIMER. Bébés portés avec SMA, une affection génétique affectant les nerfs que le mouvement de muscle de contrôle, ne peut pas retarder leurs têtes, rouler plus d'ou reposer indépendamment. Ils souvent ne survivent pas au delà de 2 ans. Trente-six centres autour du monde ont participé à l'étude, y compris l'hôpital pour enfants d'Ann et de Robert H. Lurie de Chicago, qui a eu l'adhérence patiente la plus élevée.

« Cette étude de point de repère fournit le type le plus robuste de preuve qui nusinersen, qui vise l'anomalie génétique dans SMA, en toute sécurité et aide effectivement des mineurs avec ce fonctionnement de muscle de gain de condition, » a dit Nancy Kuntz, DM, investigateur principal (PI) aux enfants de Lurie, directeur médical de programme neuromusculaire de fondation de Mazza et professeur agrégé de la pédiatrie et de la neurologie à l'École de Médecine de Feinberg d'Université Northwestern. « Ceci pourrait être un traitement prometteur pour ce trouble dévastateur. »

Basé sur ces découvertes positives et profil de sécurité, l'essai sera arrêté tôt et nusinersen sera la première demande de règlement de SMA à limer pour l'approbation de FDA. Des patients dans l'étude transitioned dans une étude préliminaire dans laquelle tous les mineurs recevront nusinersen. Biogen, la compagnie de prise en charge, fonctionne pour ouvrir un programme augmenté global d'accès pour des patients éligibles avec l'infantile-début SMA dans les mois à venir.

« Allant vers l'avant, nous pourrions ajouter SMA à la Commission nouveau-née d'examen critique et traiter des mineurs pendant la phase pré-symptomatique, » a dit Léon Epstein, DM, Co-PI aux enfants de Lurie, le chef de division de la neurologie, directeur médical de l'élément clinique de recherches de l'institut de recherches des enfants de Stanley Manne aux enfants de Lurie, et au professeur de la pédiatrie et de la neurologie à l'École de Médecine de Feinberg d'Université Northwestern.

En raison d'une anomalie génétique, mineurs avec SMA ne produisez pas assez de protéine de neurone moteur (SMN) de survie, qui est critique pour la maintenance des cellules nerveuses de moteur. Nusinersen est conçu pour augmenter la production entièrement - de la protéine fonctionnelle de SMN en réglant l'expression du gène. La demande de règlement d'investigation est fournie au liquide autour de la colonne vertébrale par crevaison lombaire, ou à la ponction lombaire. Les doses répétées sont nécessaires.

« La réussite que nous avons vue dans l'essai est incroyablement passionnante pour des familles des mineurs avec SMA, ainsi que pour les médecins qui s'occupent de ces enfants, » a dit Kuntz.

Source:

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago