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Il primo trattamento d'investigazione per l'infantile-inizio SMA mostra i risultati di promessa nel test clinico

Una pietra miliare importante è stata raggiunta quando nusinersen, un trattamento d'investigazione per atrofia muscolare spinale (SMA), è stata indicata per migliorare significativamente il risultato delle pietre miliari del motore in bambini con l'infantile-inizio SMA, secondo un'analisi provvisoria della prova alla cieca, ripartita con scelta casuale, test clinico di fase gestito placebo 3 chiamato RENDE CARA. Bambini sopportati con SMA, una malattia genetica che pregiudica i nervi che il movimento del muscolo di controllo, non può ostacolare le loro teste, rivoltarsi o sedersi indipendente su. Non sopravvivono a spesso oltre 2 anni. Trentasei centri intorno al mondo hanno partecipato allo studio, compreso l'ospedale pediatrico di Robert & di Ann H. Lurie di Chicago, che ha avuto il più alta iscrizione paziente.

“Questo studio del punto di riferimento fornisce sicuro il tipo più robusto di prova che nusinersen, che mira al difetto genetico in SMA, e efficacemente aiuta gli infanti con questa funzione di muscolo di guadagno di circostanza,„ ha detto Nancy Kuntz, MD, ricercatore principale (PI) ai bambini di Lurie, Direttore medico del programma neuromuscolare delle fondamenta di Mazza e professore associato della pediatria e della neurologia alla scuola di medicina di Feinberg di Northwestern University. “Questa ha potuto essere una terapia di promessa per questo disordine devastante.„

Sulla base di questi risultati positivi e del profilo di sicurezza, la prova sarà interrotta presto e nusinersen sarà il primo trattamento di SMA da file per approvazione di FDA. I pazienti nello studio transitioned in uno studio aperto del contrassegno in cui tutti gli infanti riceveranno nusinersen. Biogen, la società di patrocinio, sta funzionando per aprire un programma ampliato globale di accesso per i pazienti ammissibili con l'infantile-inizio SMA nei prossimi mesi.

“Andando in avanti, potremmo aggiungere SMA al comitato neonato della selezione e curare gli infanti nella fase presintomatica,„ ha detto Leon Epstein, il MD, Co-PI ai bambini di Lurie, il capo divisione della neurologia, Direttore medico dell'unità di ricerca clinica dell'istituto di ricerca dei bambini di Stanley Manne ai bambini di Lurie ed a professore della pediatria e della neurologia alla scuola di medicina di Feinberg di Northwestern University.

dovuto un difetto genetico, infanti con SMA non produca abbastanza proteina del motoneurone (SMN) di sopravvivenza, che sia critica per il mantenimento delle cellule nervose del motore. Nusinersen è destinato per aumentare la produzione completamente - della proteina funzionale di SMN regolamentando l'espressione genica. Il trattamento d'investigazione è consegnato al liquido intorno alla spina dorsale dalla foratura lombare, o al rubinetto spinale. Le dosi ripetute sono necessarie.

“Il successo che abbiamo veduto nella prova è incredibilmente emozionante per le famiglie degli infanti con SMA come pure per i medici che si occupano di questi bambini,„ ha detto Kuntz.

Source:

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago