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O primeiro tratamento de investigação para o infantil-início SMA mostra resultados prometedores no ensaio clínico

Um marco miliário principal foi alcançado quando nusinersen, um tratamento de investigação para a atrofia muscular espinal (SMA), foi mostrado para melhorar significativamente a realização de marcos miliários do motor nos bebês com infantil-início SMA, de acordo com uma análise provisória do dobro-cego, randomized, ensaio clínico controlado placebo da fase 3 chamado GRANJEA A AFEIÇÃO DE. Bebês carregados com SMA, uma desordem genética que afeta os nervos que o movimento do músculo do controle, não pode sustentar suas cabeças, rolar sobre ou sentar acima independente. Frequentemente não sobrevivem além de 2 anos de idade. Trinta e seis centros participaram em todo o mundo no estudo, incluindo o hospital de crianças de Ann & de Robert H. Lurie de Chicago, que teve o registro paciente o mais alto.

“Este estudo do marco fornece o tipo o mais robusto de evidência que nusinersen, que visa o defeito genético em SMA, com segurança e ajuda eficazmente infantes com esta função de músculo do ganho da circunstância,” disse Nancy Kuntz, DM, investigador principal (PI) em crianças de Lurie, director médico do programa neuromuscular da fundação de Mazza e professor adjunto da pediatria e da neurologia na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern. “Esta pôde ser uma terapia prometedora para esta desordem devastador.”

Baseado nestes resultados positivos e em perfil de segurança, a experimentação será parada cedo e nusinersen será o primeiro tratamento de SMA a ser arquivado para a aprovação do FDA. Os pacientes no estudo transitioned em um estudo aberto da etiqueta em que todos os infantes receberão nusinersen. Biogen, empresa de patrocínio, está trabalhando para abrir um programa expandido global do acesso para pacientes elegíveis com infantil-início SMA nos meses de vinda.

“Indo para a frente, nós poderíamos adicionar SMA ao painel recém-nascido da selecção e para tratar infantes na fase pre-sintomático,” disse Leon Epstein, DM, Co-PI em crianças de Lurie, cabeça de divisão da neurologia, director médico da unidade de pesquisa clínica do instituto de investigação das crianças de Stanley Manne em crianças de Lurie, e em professor da pediatria e da neurologia na Faculdade de Medicina de Feinberg da Universidade Northwestern.

Devido a um defeito genético, infantes com SMA não produza bastante proteína do neurônio de motor (SMN) da sobrevivência, que é crítica para a manutenção de pilhas de nervo do motor. Nusinersen é projectado aumentar inteiramente a produção - de proteína funcional de SMN regulando a expressão genética. O tratamento de investigação é entregado ao líquido em torno da espinha pela punctura lombar, ou à torneira espinal. As doses repetidas são necessários.

“O sucesso que nós vimos na experimentação é incredibly emocionante para famílias dos infantes com SMA, assim como para os médicos que se importam com estas crianças,” disse Kuntz.

Source:

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago