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El primer tratamiento de investigación para el infantil-inicio SMA muestra resultados prometedores en juicio clínica

Una piedra miliaria importante fue alcanzada cuando nusinersen, un tratamiento de investigación para la atrofia muscular espinal (SMA), fue mostrada para perfeccionar importante el logro de las piedras miliarias del motor en bebés con el infantil-inicio SMA, según un análisis interino de doble anonimato, seleccionado al azar, la fase controlada placebo 3 que la juicio clínica llamada SE HACE QUERER. Bebés soportados con SMA, un desorden genético que afecta a los nervios que el movimiento del músculo del mando, no puede soportar sus cabezas, laminar encima o incorporarse independientemente. No sobreviven a menudo más allá de 2 años de edad. Treinta y seis centros en todo el mundo participaron en el estudio, incluyendo el hospital de niños de Ana y de Roberto H. Lurie de Chicago, que tenía el alistamiento paciente más alto.

“Este estudio del punto de referencia en tierra ofrece el tipo más robusto de pruebas que nusinersen, que apunta el defecto genético en SMA, con seguridad y ayuda efectivo a niños con esta función de músculo del avance de la condición,” dijo Nancy Kuntz, Doctor en Medicina, investigador principal (PI) en los niños de Lurie, director médico del programa neuromuscular del asiento de Mazza y profesor adjunto de la pediatría y de la neurología en la Facultad de Medicina de Feinberg de la Universidad Northwestern. “Esto pudo ser una terapia prometedora para este desorden devastador.”

De acuerdo con estas conclusión positivas y perfil de seguro, la juicio será parada temprano y nusinersen será el primer tratamiento de SMA que se archivará para la aprobación del FDA. Los pacientes en el estudio transitioned en un estudio abierto de la escritura de la etiqueta en el cual todos los niños reciban nusinersen. Biogen, la compañía que patrocina, está trabajando para abrir un programa desplegado global del acceso para los pacientes elegibles con el infantil-inicio SMA en los meses que vienen.

“Yendo adelante, podríamos agregar SMA al panel recién nacido de la investigación y tratar a niños en la fase presintomática,” dijo León Epstein, Doctor en Medicina, Co-PI en los niños de Lurie, jefe de división de neurología, director médico de la unidad de investigación clínica del instituto de la investigación de los niños de Stanley Manne en los niños de Lurie, y el profesor de la pediatría y de la neurología en la Facultad de Medicina de Feinberg de la Universidad Northwestern.

Debido a un defecto genético, niños con SMA no produzca suficiente proteína de la neurona de motor (SMN) de la supervivencia, que es crítica para el mantenimiento de las células nerviosas de motor. Nusinersen es diseñado para aumentar la producción completo - de proteína funcional de SMN regulando la expresión génica. El tratamiento de investigación es entregado al líquido alrededor de la espina dorsal por pinchazo lumbar, o a la punción lumbar. Las dosis relanzadas son necesarias.

“El éxito que vimos en la juicio es increíblemente emocionante para las familias de niños con SMA, así como para los médicos que cuidan para estos niños,” dijo a Kuntz.

Source:

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago