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Le médicament neuf retient le potentiel pour traiter la mastocytose avancée

La plupart des gens n'ont jamais entendu parler de la mastocytose. C'est un trouble rare, parfois mortel, immunitaire. Maintenant la recherche neuve peut aider ceux avec la mastocytose avancée et probablement beaucoup plus de gens, aussi. « C'est le premier médicament qui s'avère efficace dans cette maladie rare même, » dit Tracy George, DM, à l'université du centre de lutte contre le cancer complet du Nouveau Mexique. George faisait partie de l'équipe internationale ce récent publié les résultats de son étude sur la mastocytose dans New England Journal de médicament.

Les « mastocytes sont des cellules normales dans le fuselage qui négocient les réactions allergiques et inflammatoires du fuselage, » dit George. « Mais les gens avec la maladie de mastocyte ont trop de mastocytes et ils sont anormaux. » Trop de mastocytes anormaux peuvent entraîner des réactions allergiques et l'inflammation. Les différents sous-types de la maladie diffèrent dans le comment sérieux ces réactions sont.

Les gens avec la mastocytose nonchalente peuvent avoir des symptômes modérés et aboutir des vies normales. D'autres avec la mastocytose nonchalente peuvent avoir le flusher et la diarrhée et d'autres sympt40mes assez sévèrement qu'elles ne peuvent pas retenir une fonction ou faire les choses que la plupart des gens peuvent faire. Les gens avec d'autres sous-types de la maladie peuvent avoir des réactions potentiellement mortelles, telles que les dégâts de choc anaphylactique et d'organe. Et les gens avec la mastocytose avancée - le sous-type le plus mortel est la leucémie appelée de mastocyte - vivent moins de pendant six mois après leur diagnostic.

Food and Drug Administration a reconnu seulement un médicament, imatinib appelé, pour traiter la mastocytose avancée. Imatinib bloque l'action d'une protéine cellulaire appelée un récepteur tyrosine kinase. Mais les gens avec une mutation dans un NÉCESSAIRE appelé du gène D816V ne répondent pas à l'imatinib. Les indicatifs de gène de NÉCESSAIRE de D816V pour un récepteur tyrosine kinase, indique George. Et, il dit, la plupart des gens avec la mastocytose avancée ont la mutation de NÉCESSAIRE de D816V.

La recherche sur la demande de règlement neuve a commencé à l'Université de Stanford, où George a travaillé avec un collègue, Jason Gotlib, la DM, dont le patient a eu la leucémie de mastocyte. Ils ont donné à cette femme un médicament midostaurin appelé dans le cadre de la police compatissante de l'utilisation de FDA. « Midostaurin est un inhibiteur de multi-kinase, » dit George. « Midostaurin était évalué dans un test clinique pour une maladie différente, leucémie aiguë myéloïde. Et cette dame avec la leucémie de mastocyte s'est remarquablement améliorée dans des semaines, dans des jours. »

Gotlib et George ont commencé un petit essai clinique pour vérifier le midostaurin dans les gens avec le mastocystosis avancé. Que le test clinique a augmenté dans un test clinique international après que Gotlib et George aient partagé leurs résultats préliminaires à une Conférence Internationale. George a porté le test clinique à UNM quand il a joint le service de pathologie et le centre de lutte contre le cancer complet d'UNM.

Le test clinique a compris la demande de règlement pour trois sous-types de mastocytose avancée. Toujours, cela a pris des années pour inscrire assez de gens parce que la maladie est si rare. Affects de mastocytose seulement environ une personne dans 10.000. En comparaison, le cancer du sein affecte plus de 12 fois autant de gens et cancer de la prostate affectent plus de 13 fois l'autant de, selon l'Association du cancer américaine. Mais quoique le test clinique ait été petit, les résultats étaient stupéfiants.

Les gens avec la mastocytose avancée sur le test clinique ont vécu une moyenne 28 mois plus long. Cette moyenne comprend les 40 pour cent de gens qui n'ont pas répondu au midostaurin. Les 60 pour cent qui ont répondu, bien que, répondu dans les deux ou trois mois de commencer la demande de règlement. Les répondeurs ont eu des effets secondaires doux comme la diarrhée, le vomissement et la nausée, s'ils en avaient du tout.

Seize personnes dans le test clinique ont eu la leucémie de mastocyte. « Pour ces patients qui ont répondu, » dit George, « leur survie médiane n'a pas été atteinte. De sorte que moyens [certains sont] vivant toujours, qui est incroyable. »

Le test clinique a stimulé plus de recherche. Les scientifiques autour du monde étudient maintenant comment le midostaurin affecte des mastocytes et comment le combiner avec d'autres médicaments pour produire une demande de règlement bien plus efficace. Novartis, le générateur du midostaurin, et d'autres entreprises pharmaceutiques investissent dans la recherche sur des inhibiteurs de multi-kinase. Les tests cliniques pour vérifier le midostaurin pour des sympt40mes de réglage dans les gens avec la mastocytose nonchalente se sont ouverts. Et plus de recherche sur employer le midostaurin pour traiter l'asthme, les maladies de la peau et les allergies est dans les phases de planification.

George, qui est l'expert américain en matière de pathologie de mastocytose, dit, « je pense que ceci [la mastocytose] sous-est diagnostiqué. Quoique les patients avec la mastocytose avancée soient rares, nonchalent [mastocytose] est plus courant. Et il y a un bon nombre de maladies pour lesquelles les mastocytes malheureux sont une pathogénie. » Maintenant, avec le potentiel pour une demande de règlement, les gens avec les mastocytes malheureux peuvent se sentir mieux.

Source:

University of New Mexico Comprehensive Cancer Center