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La nuova droga tiene il potenziale per il trattamento del mastocytosis avanzato

La maggior parte della gente non ha sentito parlare mai il mastocytosis. È un raro, a volte micidiale, disturbo immunitario. Ora la nuova ricerca può aiutare quelle con il mastocytosis avanzato e possibilmente molta altra gente, anche. “Questa è la prima droga che è indicata per essere efficace in questa malattia molto rara,„ dice Tracy George, MD, all'università di centro completo del Cancro del New Mexico. George fa parte del gruppo internazionale che recentemente ha pubblicato i risultati del suo studio sul mastocytosis in New England Journal di medicina.

“I mastociti sono celle normali nell'organismo che mediano le risposte allergiche ed infiammatorie dell'organismo,„ dice George. “Ma la gente con la malattia del mastocita ha troppi mastociti e sono anormali.„ Troppi mastociti anormali possono causare le reazioni allergiche e l'infiammazione. I sottotipi differenti della malattia differiscono in quanto serio queste risposte sono.

La gente con il mastocytosis indolente può avere sintomi delicati e piombo le vite normali. Altri con il mastocytosis indolente possono avere arrossirsi e diarrea ed altri sintomi abbastanza severamente che non possono tenere un processo o fare le cose che la maggior parte della gente può fare. La gente con altri sottotipi della malattia può avere reazioni pericolose, quale danno dell'organo e dello shock anafilattico. E la gente con il mastocytosis avanzato - il sottotipo più micidiale è chiamato leucemia del mastocita - vive meno di sei mesi dopo la loro diagnosi.

Food and Drug Administration ha approvato soltanto una droga, chiamata imatinib, per trattare il mastocytosis avanzato. Imatinib blocca l'atto di una proteina cellulare chiamata un ricevitore della chinasi della tirosina. Ma la gente con una mutazione in un gene chiamato KIT di D816V non risponde a imatinib. I codici del gene del KIT di D816V per un ricevitore della chinasi della tirosina, dice George. E, dice, la maggior parte della gente con il mastocytosis avanzato ha la mutazione del KIT di D816V.

La ricerca sul nuovo trattamento ha cominciato alla Stanford University, dove George ha lavorato con un collega, Jason Gotlib, MD, di cui il paziente ha avuto leucemia del mastocita. Hanno dato che la donna una droga ha chiamato il midostaurin nell'ambito della polizza pietosa dell'uso di FDA. “Midostaurin è un inibitore della multi-chinasi,„ dice George. “Midostaurin stava valutando in un test clinico per una malattia differente, leucemia mieloide acuta. E questa signora con la leucemia del mastocita è migliorato notevolmente nelle settimane, nei giorni.„

Gotlib e George hanno cominciato un piccolo test clinico per provare il midostaurin nella gente con il mastocystosis avanzato. Che il test clinico si è espanto in un test clinico internazionale dopo che Gotlib e George hanno diviso i loro risultati preliminari ad una conferenza internazionale. George ha portato il test clinico a UNM quando ha unito l'instituto di patologia ed il centro completo del Cancro di UNM.

Il test clinico ha compreso il trattamento per tre sottotipi del mastocytosis avanzato. Eppure, ha richiesto gli anni per iscrivere abbastanza gente perché la malattia è così rara. Influenze di Mastocytosis soltanto circa una persona in 10.000. In confronto, il cancro al seno pregiudica più di 12 volte altrettanti gente e carcinoma della prostata pregiudica più di 13 volte l'altrettanto, secondo l'associazione del cancro americana. Ma anche se il test clinico era piccolo, i risultati stavano sbalordendo.

La gente con il mastocytosis avanzato sul test clinico ha vissuto una media 28 mesi di più di lunghezza. Questa media comprende i 40 per cento della gente che non ha risposto al midostaurin. I 60 per cento che hanno risposto, sebbene, risposto entro due o tre mesi di iniziare trattamento. I radar-risponditore hanno avuti effetti secondari delicati come diarrea, il vomito e la nausea, se avessero c'è ne affatto.

Sedici genti nel test clinico hanno avute leucemia del mastocita. “Per quei pazienti che hanno risposto,„ dice George, “la loro sopravvivenza mediana non è stata raggiunta. In modo che mezzi [alcuni sono] ancora che vivono, che è incredibile.„

Il test clinico ha stimolato la più ricerca. Gli scienziati intorno al mondo ora stanno studiando come il midostaurin pregiudica i mastociti e come combinarlo con altre droghe per creare un trattamento ancor più potente. Novartis, il creatore del midostaurin ed altre compagnie farmaceutiche stanno investendo nella ricerca sugli inibitori della multi-chinasi. I test clinici per provare il midostaurin a sintomi gestenti nella gente con il mastocytosis indolente si sono aperti. E più ricerca sul usando il midostaurin per trattare l'asma, le malattie della pelle e le allergie è nelle fasi di progettazione.

George, che è l'esperto americano in patologia di mastocytosis, dice, “penso che questo [mastocytosis] sotto-sia diagnosticato. Anche se i pazienti con il mastocytosis avanzato sono rari, indolente [mastocytosis] è più comune. E ci sono lotti delle malattie per cui i mastociti infelici sono una patogenesi.„ Ora, con il potenziale per un trattamento, la gente con i mastociti infelici può ritenere meglio.

Source:

University of New Mexico Comprehensive Cancer Center