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A droga nova guardara o potencial para tratar mastocytosis avançado

A maioria de povos nunca ouviram o mastocytosis. É uma desordem rara, às vezes mortal, imune. Agora a pesquisa nova pode ajudar aquelas com mastocytosis avançado e possivelmente muito mais povos, demasiado. “Esta é a primeira droga que é mostrada para ser eficaz nesta doença muito rara,” diz Tracy George, DM, na universidade do centro detalhado do cancro de New mexico. George era parte da equipe internacional que publicou recentemente os resultados de seu estudo no mastocytosis em New England Journal da medicina.

De “as pilhas mastro são as pilhas normais no corpo que negociam as respostas alérgicas e inflamatórios do corpo,” dizem George. “Mas os povos com doença da pilha de mastro têm pilhas de mastro demais e são anormais.” Pilhas de mastro anormais demais podem causar reacções alérgicas e inflamação. Os subtipos diferentes da doença diferem no como sério estas respostas são.

Os povos com mastocytosis preguiçoso podem ter sintomas suaves e conduzir vidas normais. Outro com mastocytosis preguiçoso podem ter o nivelamento e a diarreia e os outros sintomas severamente bastante que não podem guardarar um trabalho ou fazer as coisas que a maioria de povos podem fazer. Os povos com outros subtipos da doença podem ter reacções risco de vida, tais como dano de choque anafiláctico e do órgão. E os povos com mastocytosis avançado - o subtipo o mais mortal é chamado leucemia da pilha de mastro - vivem menos de seis meses após seu diagnóstico.

Food and Drug Administration aprovou somente uma droga, chamada imatinib, para tratar mastocytosis avançado. Imatinib obstrui a acção de uma proteína celular chamada um receptor da quinase da tirosina. Mas os povos com uma mutação em um gene chamado JOGO de D816V não respondem ao imatinib. Os códigos do gene do JOGO de D816V para um receptor da quinase da tirosina, dizem George. E, diz, a maioria de povos com mastocytosis avançado têm a mutação do JOGO de D816V.

A pesquisa sobre o tratamento novo começou na Universidade de Stanford, onde George trabalhou com um colega, Jason Gotlib, a DM, cujo o paciente teve a leucemia da pilha de mastro. Deram que a mulher uma droga chamou o midostaurin sob a política compassivo do uso do FDA. “Midostaurin é um inibidor da multi-quinase,” diz George. “Midostaurin era avaliado em um ensaio clínico para uma doença diferente, leucemia mielóide aguda. E esta senhora com leucemia da pilha de mastro melhorou notàvel dentro das semanas, dentro dos dias.”

Gotlib e George começaram um ensaio clínico pequeno a testar o midostaurin nos povos com mastocystosis avançado. Que o ensaio clínico expandiu em um ensaio clínico internacional depois que Gotlib e George compartilharam de seus resultados preliminares em uma conferência internacional. George trouxe o ensaio clínico a UNM quando se juntou ao departamento de patologia e ao centro detalhado do cancro de UNM.

O ensaio clínico incluiu o tratamento para três subtipos de mastocytosis avançado. Ainda, tomou anos para registrar bastante povos porque a doença é tão rara. Influências de Mastocytosis somente aproximadamente uma pessoa em 10.000. Em comparação, o cancro da mama afecta mais de 12 vezes tantos como pessoa e cancro da próstata afectam mais de 13 vezes o tanto como, de acordo com a sociedade contra o cancro americana. Mas mesmo que o ensaio clínico fosse pequeno, os resultados eram surpreendentes.

Os povos com o mastocytosis avançado no ensaio clínico viveram uma média 28 meses de mais longo. Esta média inclui os 40 por cento dos povos que não responderam ao midostaurin. Os 60 por cento que respondeu, embora, respondido dentro de dois ou três meses de começar o tratamento. Os que respondes tiveram efeitos secundários suaves como a diarreia, o vômito e a náusea, se tiveram alguns de todo.

Dezesseis povos no ensaio clínico tiveram a leucemia da pilha de mastro. “Para aqueles pacientes que responderam,” diz George, “sua sobrevivência mediana não foi alcançada. De modo que meios [alguns são] ainda que vivem, que é inacreditável.”

O ensaio clínico spurred mais pesquisa. Os cientistas em todo o mundo estão estudando agora como o midostaurin afecta pilhas de mastro e como o combinar com outras drogas para criar um tratamento ainda mais poderoso. Novartis, o fabricante do midostaurin, e outras empresas farmacêuticas estão investindo na pesquisa sobre inibidores da multi-quinase. Os ensaios clínicos para testar o midostaurin para sintomas de controlo nos povos com mastocytosis preguiçoso abriram. E mais pesquisa em usar o midostaurin para tratar a asma, doenças de pele e alergias está nas fases de planeamento.

George, que é o perito americano na patologia do mastocytosis, diz, “eu penso que isto [mastocytosis] sob-está diagnosticado. Mesmo que os pacientes com mastocytosis avançado sejam raros, preguiçoso [mastocytosis] é mais comum. E há uns lotes das doenças para que as pilhas de mastro infelizes são uma patogénese.” Agora, com o potencial para um tratamento, os povos com pilhas de mastro infelizes podem sentir melhor.

Source:

University of New Mexico Comprehensive Cancer Center