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La nueva droga lleva a cabo el potencial para tratar mastocytosis avanzado

La mayoría de la gente nunca ha oído hablar de mastocytosis. Es un desorden raro, a veces mortal, inmune. Ahora la nueva investigación puede ayudar a ésos con mastocytosis avanzado y posiblemente mucha más gente, también. “Ésta es la primera droga que se muestra para ser efectiva en esta enfermedad muy rara,” dice a Tracy George, Doctor en Medicina, en la universidad del centro completo del cáncer de New México. George era parte de las personas internacionales que publicaron recientemente los resultados de su estudio en mastocytosis en New England Journal del remedio.

Las “células de palo son las células normales en la carrocería que median las reacciones alérgicas e inflamatorias de la carrocería,” dicen a George. “Solamente la gente con enfermedad de la célula de palo tiene demasiadas células de palo y ella es anormal.” Demasiadas células de palo anormales pueden causar reacciones alérgicas y la inflamación. Diversos subtipos de la enfermedad difieren en cómo es serio son estas reacciones.

La gente con mastocytosis indolente puede tener síntomas suaves y llevar vidas normales. Otros con mastocytosis indolente pueden tener vaciar y diarrea y otros síntomas seriamente bastante que no pueden llevar a cabo un trabajo o hacer las cosas que la mayoría de la gente puede hacer. La gente con otros subtipos de la enfermedad puede tener reacciones peligrosas para la vida, tales como daño de la descarga eléctrica anafiláctica y del órgano. Y la gente con el mastocytosis avanzado - el subtipo más mortal se llama leucemia de la célula de palo - vive menos de seis meses después de su diagnosis.

Food and Drug Administration ha aprobado solamente una droga, llamada imatinib, para tratar mastocytosis avanzado. Imatinib ciega la acción de una proteína celular llamada un receptor de la cinasa de la tirosina. Pero la gente con una mutación en un gen llamado ESTUCHE de D816V no responde al imatinib. Las claves del gen del ESTUCHE de D816V para un receptor de la cinasa de la tirosina, dicen a George. Y, ella dice, la mayoría de la gente con mastocytosis avanzado tiene la mutación del ESTUCHE de D816V.

La investigación sobre el nuevo tratamiento comenzó en la Universidad de Stanford, en donde George trabajó con un colega, Jason Gotlib, el Doctor en Medicina, cuyo paciente tenía leucemia de la célula de palo. Dieron que la mujer una droga llamó midostaurin bajo plan de acción compasivo del uso del FDA. “Midostaurin es un inhibidor de la multi-cinasa,” dice a George. “Midostaurin era evaluado en una juicio clínica para una diversa enfermedad, leucemia mieloide aguda. Y esta señora con leucemia de la célula de palo perfeccionó notable dentro de semanas, dentro de días.”

Gotlib y George comenzaron una pequeña juicio clínica para probar midostaurin en gente con mastocystosis avanzado. Que la juicio clínica se desplegó en una juicio clínica internacional después de que Gotlib y George compartieran sus resultados preliminares en una Conferencia Internacional. George trajo la juicio clínica a UNM cuando ella ensambló el departamento de patología y el centro completo del cáncer de UNM.

La juicio clínica incluyó el tratamiento para tres subtipos del mastocytosis avanzado. No obstante, tardó años para alistar a suficiente personas porque la enfermedad es tan rara. Influencias de Mastocytosis solamente cerca de una persona en 10.000. En comparación, el cáncer de pecho afecta más de 12 veces tanto cáncer de la gente y de próstata afecta más de 13 por tanto, según la Sociedad del Cáncer americana. Pero aunque la juicio clínica era pequeña, los resultados eran asombrosos.

La gente con mastocytosis avanzado en la juicio clínica vivió un promedio 28 meses de más largo. Este promedio incluye al 40 por ciento de la gente que no respondió al midostaurin. El 60 por ciento que respondió, aunque, respondido en el plazo de dos o tres meses de comenzar el tratamiento. Los respondedores tenían efectos secundarios suaves como diarrea, vomitar y náusea, si tenían ningunos en absoluto.

Dieciséis personas en la juicio clínica tenían leucemia de la célula de palo. “Para esos pacientes que respondieron,” dice a George, “su supervivencia mediana no se ha alcanzado. De modo que medios [algo es] todavía que viven, que es increíble.”

La juicio clínica ha estimulado más investigación. Los científicos en todo el mundo ahora están estudiando cómo el midostaurin afecta a las células de palo y cómo combinarla con otras drogas para crear un tratamiento aún más potente. Novartis, el fabricante del midostaurin, y otras empresas farmacéuticas están invirtiendo en la investigación sobre los inhibidores de la multi-cinasa. Las juicios clínicas para probar el midostaurin para los síntomas que controlaban en gente con mastocytosis indolente se han abierto. Y más investigación en usar midostaurin para tratar asma, enfermedades de la piel y alergias está en los escenarios de formulación de planes.

George, que es el experto americano en patología del mastocytosis, dice, “pienso que esto [mastocytosis] bajo-está diagnosticado. Aunque los pacientes con mastocytosis avanzado son raros, indolente [mastocytosis] es más común. Y hay lotes de las enfermedades para las cuales las células de palo infelices son una patogenesia.” Ahora, con el potencial para un tratamiento, la gente con las células de palo infelices puede aserrar al hilo mejor.

Source:

University of New Mexico Comprehensive Cancer Center