Les élans vecteur-basés Viraux ont pu améliorer l'efficacité de la thérapie génique

La Mucoviscidose (CF) est caractérisée par l'accumulation de mucus épais dans les poumons et est associée avec une forte incidence de l'infection bactérienne. Les Mutations dans le régulateur de conductibilité de transmembrane de CF de codage de gène (CFTR) sont à la base de la maladie. La Thérapie génique pour fournir une copie normale du Gène CFTR s'est montrée prometteur dans les deux modèles et tests cliniques précliniques ; cependant, les méthodes actuelles d'accouchement de gène sont inefficaces et n'ont pas comme conséquence l'expression supportée du CFTR fonctionnel dans les voies aériennes. Deux études dans cette délivrance d'Analyse de JCI indiquent le développement et l'utilisation de l'accouchement vecteur-basé viral du CFTR dans des modèles de porc de CF. Une équipe aboutie par Patrick Sinn et Jr. de Paul McCray de l'Université de l'Iowa a développé un vecteur lentiviral-basé qui a été fourni par le nez aux porcs nouveau-nés de CF. L'Analyse de ces animaux a indiqué la preuve de l'expression fonctionnelle de CFTR dans les voies aériennes. Une deuxième équipe aboutie par Joseph Zabner de l'Université de l'Iowa et de David Schaffer de l'Université de Californie, Berkeley, a produit d'un virus adeno-associé (AAV) ce des maisons à la voie aérienne de porc pour négocier l'expression du CFTR fonctionnel dans les voies aériennes de porcs d'une semaine de 1 CF. Ensemble, ces états indiquent que les élans vecteur-basés viraux pourraient potentiellement améliorer l'efficacité de la thérapie génique de Gène CFTR.

Source:

: Tourillons de JCI