Ad approcci basati a vettore Virali hanno potuto migliorare l'efficacia di terapia genica di CFTR

La fibrosi Cistica (CF) è caratterizzata da capitalizzazione di muco spesso nei polmoni ed è associata con un'alta incidenza dell'infezione batterica. Le Mutazioni nel regolatore di conduttanza del transmembrane dei CF della codifica del gene (CFTR) sono alla base della malattia. La Terapia genica per consegnare una copia normale del gene di CFTR ha indicato la promessa in entrambi i modelli e test clinici preclinici; tuttavia, i metodi correnti della consegna del gene sono inefficienti e non provocano l'espressione continua di CFTR funzionale nelle gallerie di ventilazione. Due studi in questa emissione di Comprensione di JCI riferiscono lo sviluppo e l'uso alla della consegna basata a vettore virale di CFTR nei modelli del maiale del CFR. Un gruppo piombo da Patrick Sinn e dal Jr. di Paul McCray dell'Università di Iowa ha sviluppato ad un vettore basato lentiviral che è stato consegnato attraverso la punta ai maiali neonati dei CF. L'Analisi di questi animali ha rivelato la prova dell'espressione funzionale di CFTR nelle gallerie di ventilazione. Un secondo gruppo piombo da Joseph Zabner dell'Università di Iowa e di David Schaffer dell'Università di California, Berkeley, ha generato un virus adeno-associato (AAV) quel case alle vie respiratorie del maiale per mediare l'espressione di CFTR funzionale nelle gallerie di ventilazione dei maiali di 1 settimana dei CF. Insieme, questi rapporti indicano che ad approcci basati a vettore virali potrebbero potenzialmente migliorare l'efficacia di terapia genica di CFTR.

Sorgente: Pubblicazioni di JCI