As aproximações vector-baseadas Virais podiam melhorar a eficácia da terapia genética de CFTR

A fibrose Cística (CF) é caracterizada pela acumulação de muco grosso nos pulmões e associada com uma incidência alta da infecção bacteriana. As Mutações no regulador da condutibilidade da transmembrana dos CF da codificação do gene (CFTR) são a base da doença. A Terapia genética para entregar uma cópia normal do gene de CFTR mostrou a promessa em ambos os modelos e ensaios clínicos pré-clínicos; contudo, os métodos actuais da entrega do gene são incapazes e não conduzem à expressão sustentada de CFTR funcional nas vias aéreas. Dois estudos nesta introdução da Introspecção de JCI relatam a revelação e o uso da entrega vector-baseada viral de CFTR em modelos do porco dos CF. Uma equipe conduzida por Patrick Sinn e por Jr. de Paul McCray da Universidade de Iowa desenvolveu um vector lentiviral-baseado que fosse entregado através do nariz aos porcos recém-nascidos dos CF. A Análise destes animais revelou a evidência da expressão funcional de CFTR nas vias aéreas. Uma segunda equipe conduzida por Joseph Zabner da Universidade de Iowa e por David Schaffer do University Of California, Berkeley, gerado um vírus adeno-associado (AAV) esse dirige à via aérea do porco para negociar a expressão de CFTR funcional nas vias aéreas de porcos semanas de idade de 1 CF. Junto, estes relatórios indicam que as aproximações vector-baseadas virais poderiam potencial melhorar a eficácia da terapia genética de CFTR.

Source:

Jornais de JCI