Las aproximaciones vector-basadas Virales podían mejorar la eficacia de la terapia génica de CFTR

La Fibrosis quística (CF) es caracterizada por la acumulación de moco grueso en los pulmones y asociada a una alta incidencia de la infección bacteriana. Las Mutaciones en el regulador de la conductancia de la transmembrana de los CF de la codificación del gen (CFTR) son la base de la enfermedad. La Terapia génica para entregar una copia normal del gen de CFTR ha mostrado promesa en modelos preclínicos y juicios clínicas; sin embargo, los métodos actuales de la salida del gen son ineficaces y no dan lugar a la expresión continua de CFTR funcional en las aerovías. Dos estudios en esta aplicación el Discernimiento de JCI señalan el revelado y el uso de la salida vector-basada viral de CFTR en modelos del lingote del CF. Las personas llevadas por Patrick Sinn y el Jr. de Paul McCray de la Universidad de Iowa desarrollaron un vector lentiviral-basado que fue entregado a través de la nariz a los lingotes recién nacidos de los CF. El Análisis de estos animales reveló pruebas de la expresión funcional de CFTR en las aerovías. Las segundas personas llevadas por José Zabner de la Universidad de Iowa y de David Schaffer de la Universidad de California, Berkeley, generaron un virus adeno-asociado (AAV) ese los hogares a la aerovía del lingote para mediar la expresión de CFTR funcional en las aerovías de los lingotes de una semana de 1 CF. Junto, estos partes indican que las aproximaciones vector-basadas virales podrían potencialmente mejorar la eficacia de la terapia génica de CFTR.

Fuente: Gorrones de JCI